4月17日是世界血友病日｜血友病分甲乙兩型，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)差距大
健康時(shí)報(bào) 采訪人員 周學(xué)津
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“11年前 ， 我在自己兩歲的孩子身上發(fā)現(xiàn)了4-5處瘀青后 ， 一天之內(nèi)帶著孩子跑了三家醫(yī)院 。 當(dāng)時(shí) ， 我想著區(qū)里的醫(yī)院都是小醫(yī)院 ， 萬一是誤診呢 ， 可去了大一些的醫(yī)院 ， 醫(yī)生都確診是血友病 。 ”說起11年前帶孩子看病的往事 ， 小澤（化名）的爸爸有些動情 ， “7月的天 ， 酷暑難耐 ， 而我的心如墜冰窟 。 為什么偏偏是我的兒子 ， 他還這么小 ， 連血友病三個字都不會念 ， 就被要求帶著這個名字度過一生 。 ”
“血友病是一種先天性血液凝固異常的出血疾病 ， 作為一種X染色體隱性遺傳疾病 ， 臨床中多為男性發(fā)病 ， 女性為攜帶者 ， 發(fā)病較為罕見 。 ”4月17日是世界血友病日 ， 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授在接受健康時(shí)報(bào)采訪人員采訪時(shí)介紹 ， 重型血友病患者出血首發(fā)年齡小 ， 出血程度重 ， 常出現(xiàn)肢體功能障礙 。 而輕型患者可無自發(fā)性出血表現(xiàn) ， 多在外傷或手術(shù)后出血異常增多而被診斷 。
在臨床中 ， 血友病分為甲型血友病（或稱血友病A）和乙型血友病（血友病B）兩種類型 ， 主要是由凝血因子VIII（FVIII）和凝血因子IX（FIX）基因突變所致 。 ”楊仁池教授介紹 ， 我國需要定期接受凝血因子替代治療的血友病患者估計(jì)約4萬左右 ， 其中甲型血友病占約80%-85% ， 乙型約15%-20% 。 ”
血友病患者只要補(bǔ)充凝血因子及時(shí) ， 日常生活照顧得好 ， 在外表上和正常人沒有區(qū)別 。 據(jù)了解 ， 在國內(nèi) ， 血友病的治療藥物選擇主要以血液制品、重組人凝血因子藥物為主 ， 國內(nèi)已經(jīng)上市了7種治療藥物 ， 其中6種已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄 。 與此同時(shí) ， 大部分城市將血友病納入門診特殊/慢性/大病病種 ， 門診與住院報(bào)銷待遇一致 ， 在國家、地方政府的大力支持下 ， 血友病患者的治療和生存狀況整體獲得了較大的提升和發(fā)展 。
其中 ， 楊仁池教授重點(diǎn)提到了乙型血友病治療 。 乙型血友病治療的關(guān)鍵在于持續(xù)性的標(biāo)準(zhǔn)化治療 ， 乙型血友病患者如果能夠足量足療程使用重組人凝血因子IX等治療藥物 ， 患者及家屬在身體、心理健康方面都將獲得全面、較大程度的改善 。 楊仁池教授提示 ， 血友病患者需長期輸注 ， 在門診無法報(bào)銷的情況下 ， 一旦干預(yù)不及時(shí) ， 出血頻發(fā) ， 關(guān)節(jié)逐漸受損 ， 會有生命危險(xiǎn) ， 對醫(yī)療資源的使用反而是較大的負(fù)擔(dān) 。
“患者治療中的‘最后一公里’的問題 ， 成為制約乙型血友病患者獲得良好疾病控制、更高質(zhì)量生活的桎梏 。 ”談起乙型血友病治療 ， 全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員兼辦公室主任李林康介紹 ， 相較于甲型 ， 大多數(shù)乙型患者未得到及時(shí)、全面的診治 ， 受醫(yī)保報(bào)銷額度的限制 ， 目前進(jìn)行預(yù)防治療的患者十分有限 。 成人患者中 ， 僅有53%的成人患者進(jìn)行按需治療 。 兒童用量較小 ， 不易達(dá)到報(bào)銷額度 ， 19%未采取預(yù)防治療 。
“再難我也要救我的孩子 ， 需要藥我就買 ， 需要錢我努力賺 ， 我只希望我的孩子能健康成長 。 ”講到小澤的治療之路 ， 小澤的爸爸露出微笑 ， “日子一天比一天好 ， 我曾在小澤六年級時(shí)問過他 ， 為什么想上學(xué) ， 他說想成為社會有用的人 。 ”
【4月17日是世界血友病日｜血友病分甲乙兩型，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)差距大】去年11月份 ， 中國罕見病聯(lián)盟聯(lián)合中國血友病協(xié)作組發(fā)布了《中國乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報(bào)告》 ， 旨在全面了解中國乙型血友病患者在用藥、醫(yī)療保障、社會適應(yīng)等環(huán)節(jié)的生存現(xiàn)狀 ， 呼吁社會各界更多地關(guān)注乙型血友病患者 ， 為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善提供扎實(shí)的論證 ， 同時(shí)呼吁更多的社會關(guān)注和多方保障資源的投入 ， 從而改善中國乙型血友病患者的生活質(zhì)量 。
李林康理事長、楊仁池教授都希望國家、各地政府能夠充分認(rèn)識到乙型血友病患者在治療中面臨的種種困難 ， 幫助簡化患者診療流程 ， 試點(diǎn)并推行有利于患者的長處方 ， 敦促更多城市將乙型血友病納入門診報(bào)銷、提升報(bào)銷比例、減少患者自付部分 ， 減輕現(xiàn)金流的壓力 ， 以助于患者能夠堅(jiān)持長期治療；同時(shí) ， 將預(yù)防治療的政策也進(jìn)行優(yōu)化 ， 減少這部分患者由于治療不充分導(dǎo)致的出血和更嚴(yán)重的身體健康情況 。
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