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國內(nèi)專家：阿爾茲海默病新藥為附條件上市，療效若不確切或被退市( 二 )


FDA咨詢委員會成員、約翰·霍普金斯大學(xué)布隆伯格公共衛(wèi)生學(xué)院（Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health）內(nèi)科醫(yī)生、流行病學(xué)家和藥物安全和有效性專家G.凱勒·亞歷山大（G. Caleb Alexander）認(rèn)為 ， 該公司利用事后分析來解釋數(shù)據(jù) ， “這就像德州神槍手謬誤——先射擊 ， 再畫靶” 。
既然如此 ， 為何這款新藥還能通過美國FDA的審批？

國內(nèi)專家：阿爾茲海默病新藥為附條件上市，療效若不確切或被退市
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圖片來源：圖蟲創(chuàng)意
全球每年新增千萬病例 ， 治療藥物需求迫切
首先 ， 需要明確的是這款藥物審批上市的途徑 。
Aduhelm的上市途徑是美國一項特有的政策——加速審批通道（Accelerated Approval ， AA） ， 也就是通常所理解的綠色通道 ， 屬于附條件上市 。 一般而言 ， FDA需要遵循咨詢委員會的建議 ， 即獲得兩項令人信服的研究結(jié)果才能通過一款新藥的審批 。 當(dāng)然也有例外 ， 即針對尤其缺乏治療方法的嚴(yán)重疾病 ， 如阿爾茲海默病 。
簡單來說 ， AA途徑就像一份合約：如果后續(xù)研究證明 ， 已通過審批的藥物并不能延長患者預(yù)期壽命 ， 也無法改善病情 ， 審批就會被撤銷 。
實際上 ， FDA也意識到Aduhelm的臨床試驗數(shù)據(jù)并不完整 ， 因此要求該公司在該藥上市后須進(jìn)行四期驗證性臨床試驗 。 也就是說 ， 若Aduhelm沒有通過四期驗證性臨床試驗 ， FDA會對其作退市處理 。
賈龍飛認(rèn)為 ， 雖然該藥物在經(jīng)過美國FDA審批的過程當(dāng)中經(jīng)歷了曲折 ， 但最終仍然通過了審批 ， 這說明美國FDA認(rèn)為該藥物對AD是有治療作用的 。 “同時 ， FDA保持著嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度 ， 要求該藥上市后再進(jìn)行臨床試驗證明其有效性 ， 這其實是一種附條件的批準(zhǔn)上市 ， 這在國際藥物審批流程中較為罕見 。 ”
在賈龍飛看來 ， 快速獲得審批的其中一個很重要原因是阿爾茲海默病的發(fā)病率和患者人數(shù)都呈現(xiàn)逐年上升的趨勢 ， 市場和患者對AD的治療藥物需求都十分迫切 。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織2020年更新的數(shù)據(jù) ， 目前在全球范圍內(nèi) ， 約有5000萬人患有阿爾茲海默病 ， 且每年新增近1000萬病例 。 預(yù)估60歲及以上的一般人群中患阿爾茲海默病的比例為5%至8%之間 ， 預(yù)計2030年全球阿爾茲海默病患者總?cè)藬?shù)將達(dá)到8200萬 ， 2050年將達(dá)到1.52億 。
此外 ， 在研藥物上市需要相當(dāng)長的時間 。 以美國來說 ， 據(jù)外媒報道 ， 美國目前已有的幾款可能比Aduhelm更有效的藥物 ， 均處于臨床試驗階段 ， 至少要等三、四年才有可能獲得FDA的審批 。 這對于阿爾茲海默病患者及其家屬而言 ， 是漫長而煎熬的等待 。

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圖片來源：圖蟲創(chuàng)意
多一個治療選擇 ， 多一個治愈機(jī)會
與醫(yī)界多數(shù)專家的懷疑態(tài)度不同 ， 神經(jīng)病學(xué)主任兼巴特勒醫(yī)院（Butler Hospital）記憶與衰老項目主管斯蒂芬·薩洛維（Stephen Salloway）支持該藥物的審批上市 ， “數(shù)據(jù)確實有問題 ， 我理解人們的擔(dān)憂 ， 但FDA顯然也很為難 。 我傾向于為患者提供多種治療選擇 。 ”
在安全評估試驗和三期臨床試驗中 ， 薩洛維負(fù)責(zé)17名參與者 ， 其中有10名在試驗后數(shù)年保持了相對穩(wěn)定的認(rèn)知能力 ， 另外7名參與者的認(rèn)知能力下降速度如常 。
“Aduhelm并不是對每一位患者都有效 ， 但試驗結(jié)果證實確實有人獲得了較好的療效 。 ”薩洛維說道 。
南加州大學(xué)（University of Southern California）阿爾茲海默病疾病中心（California Alzheimer’s Disease Center）主任郎·施耐德（Lon Schneider）表示 ， 評估Aduhelm有效性的其中一個難點(diǎn) ， 在于對早期AD患者而言 ， 不論是否服藥 ， 其認(rèn)知能力的下降速度都較為緩慢 。
美國部分專家表示 ， 在一項滿分18分的記憶力、問題解決能力以及生活能力的評分測試中 ， 該藥能為患者帶來的改善程度僅占0.39分 。 但支持者及許多AD患者認(rèn)為 ， 即使只是稍稍減緩病情惡化的進(jìn)程 ， 也有意義 。
美國阿爾茲海默病協(xié)會（Alzheimer’s Association）首席科學(xué)家瑪麗亞·卡里略（Maria Carrillo）承認(rèn) ， “試驗數(shù)據(jù)有很多問題” ， 但一想到AD患者如今殘酷的生存現(xiàn)狀 ， 該協(xié)會還是支持給患者嘗試的機(jī)會 ， 而不是寄希望于數(shù)年之后的某一款藥物 。
賈龍飛則表示 ， 如果后期臨床試驗結(jié)果證明Aduhelm有效 ， 該藥將來就可以作為是一款確定對AD有效的治療藥物 。 而且基于現(xiàn)在臨床上對這款治療AD藥物的需求 ， 它一定會被廣泛地推廣和使用 。

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