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國內(nèi)專家：阿爾茲海默病新藥為附條件上市，療效若不確切或被退市


作者：凌武娟、張譯文
時(shí)隔近20年 ， 美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于6月7日批準(zhǔn)了一款治療阿爾茲海默病（Alzheimer’s disease ， AD）的新藥阿杜卡努單抗（aducanumab） ， 品牌名為Aduhelm 。 在美國所有已批準(zhǔn)用于AD的療法中 ， 這是第一款也是目前唯一一款治療阿爾茲海默病本身 ， 而不是僅緩解阿爾茲海默病癥狀如焦慮、失眠的藥物 。
消息一經(jīng)公布 ， 便引起了國際社會的廣泛討論 ， 有人為之歡呼 ， 也有人敲響警鐘 。
FDA獨(dú)立咨詢委員會（Independent Advisory Committee）和部分醫(yī)學(xué)專家認(rèn)為 ， 就Aduhelm的有效性而言 ， 目前尚無有力證據(jù)證明該藥可以通過審批 ， 進(jìn)入市場 。

國內(nèi)專家：阿爾茲海默病新藥為附條件上市，療效若不確切或被退市
本文插圖


圖片來源：圖蟲創(chuàng)意
獲批新藥究竟為何方“神圣”？
Aduhelm由美國渤健（Biogen）公司和日本制藥公司衛(wèi)材（Eisai）聯(lián)合研發(fā) ， 是一款靜脈注射藥物 ， 治療對象是患有輕度記憶和思維問題的患者 ， 即早期AD患者 。 渤健和衛(wèi)材公司聲稱 ， 使用該藥能夠減緩這類患者認(rèn)知能力下降的速度 。
副主任醫(yī)師賈龍飛來自于國內(nèi)頂尖神經(jīng)內(nèi)科專家賈建平領(lǐng)銜的首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神內(nèi)疾病高創(chuàng)中心 ， 他告訴健康界 ， 阿爾茲海默病的主要病因是大腦中沉積了過多的病理蛋白Aβ ， 而Aduhelm屬于單克隆抗體 ， 其靶點(diǎn)正是這些病理蛋白Aβ 。 也就是說 ， 理論上 ， 該藥物可幫助降解和清除Aβ ， 這也是該藥物的一個(gè)基本作用機(jī)制 。
【國內(nèi)專家：阿爾茲海默病新藥為附條件上市，療效若不確切或被退市】顯然 ， 該款藥物與現(xiàn)有的AD治療藥物僅緩解疾病癥狀有明顯不同 。 但任何新藥的價(jià)格都不會太低 ， 這款藥物也不例外 。
據(jù)悉 ， Aduhelm需每月注射一次 ， 患者若批量購買 ， 單次注射價(jià)格約為4312美元（約合人民幣2.8萬元） ， 一年花費(fèi)高達(dá)5.6萬美元（約合人民幣35.8萬元） 。 患者在用藥過程中還需要定期做腦成像 ， 以檢測是否出現(xiàn)腦水腫 ， 這期間的檢測費(fèi)用可能達(dá)數(shù)萬美元 。
價(jià)格如此高昂的藥物 ， 其療效是不是很好？
今年5月 ， 美國臨床和經(jīng)濟(jì)評論研究所（Institute for Clinical and Economic Review）發(fā)布的一份報(bào)告草案顯示 ， Aduhelm的“試驗(yàn)數(shù)據(jù)并不充分 ， 不足以得出‘Aduhelm的益處大于危害’或‘Aduhelm確實(shí)能夠減緩AD病程’的結(jié)論” 。
這也是該藥獲批后備受爭議之處 ， 醫(yī)界認(rèn)為這款新藥很可能是“昂貴且無效的” 。

國內(nèi)專家：阿爾茲海默病新藥為附條件上市，療效若不確切或被退市
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圖片來源：圖蟲創(chuàng)意
兩項(xiàng)試驗(yàn) ， 兩個(gè)矛盾的結(jié)果
值得注意的是 ， 渤健和衛(wèi)材公司對該款藥物進(jìn)行了兩次三期臨床試驗(yàn) ， 但卻得到了互為矛盾的結(jié)果 。 初次試驗(yàn)表明 ， 高劑量的Aduhelm可以稍微緩解阿爾茲海默病患者認(rèn)知能力下降的問題 ， 而第二次試驗(yàn)則顯示 ， 使用Aduhelm沒有任何療效 。
導(dǎo)致的結(jié)果是 ， 這兩次三期臨床試驗(yàn)均未完成 ， 便提前結(jié)束 。 因?yàn)樵谠囼?yàn)開始一段時(shí)間后 ， 一個(gè)獨(dú)立的數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會表示 ， Aduhelm似乎沒有顯示任何療效 ， 于是兩項(xiàng)試驗(yàn)均于2019年3月提前終止 ， 37%的參與者都未能完成為期78周的試驗(yàn) 。
同年10月 ， 該公司宣布 ， 在評估318名參與者的數(shù)據(jù)之后 ， 它在1項(xiàng)試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)了積極的數(shù)據(jù) 。 數(shù)據(jù)表明 ， 注射最高劑量的組別數(shù)據(jù)顯示 ， Aduhelm有效減緩了認(rèn)知能力的下降 ， 達(dá)22% ， 且預(yù)計(jì)將在18個(gè)月內(nèi)持續(xù)減緩4個(gè)月 。
根據(jù)統(tǒng)計(jì)學(xué)數(shù)據(jù) ， 其他組別 ， 包括高劑量、低劑量、最低劑量和安慰劑共4組的數(shù)據(jù)顯示 ， Aduhelm沒有帶來任何顯著改善 。
對此 ， 渤健和衛(wèi)材公司解釋稱 ， 現(xiàn)有AD治療藥物如此之少 ， 因此1次積極的試驗(yàn)結(jié)果、1次小型安全試驗(yàn)以及Aduhelm對于AD中關(guān)鍵蛋白的攻擊能力 ， 應(yīng)該足以證明此次審批的合理性 。
其中所說的關(guān)鍵蛋白就是AD患者腦部的淀粉樣蛋白斑塊 。 美國部分專家表示 ， 此前已經(jīng)出現(xiàn)了許多同樣針對淀粉樣蛋白斑塊的藥物 ， 但均沒有減緩AD患者的病程 。 淀粉樣蛋白斑塊療法理論雖然長期存在 ， 但終究還沒有得到證實(shí) 。 如果Aduhelm確實(shí)有效 ， 反而能佐證這一理論 。
妙佑醫(yī)療國際（Mayo Clinic）臨床神經(jīng)學(xué)專家大衛(wèi)·克諾普曼（David Knopman）是其中一項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究人員 ， 他表示：“一個(gè)積極結(jié)果 ， 一個(gè)消極結(jié)果 ， 我認(rèn)為不需要統(tǒng)計(jì)學(xué)博士來告訴我們 ， 我們也能知道Aduhelm的療效是不確定的 。 ”

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