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首個RET抑制劑普拉替尼獲批，RET融合陽性肺癌患者重獲希望



普吉華?（普拉替尼膠囊）中國首個RET抑制劑閃亮登場
3月24日 ， 中國國家藥品監督管理局（NMPA）通過優先審評審批附條件批準普吉華?（普拉替尼膠囊）作為國家一類創新藥上市申請 ， 用于既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療 。 這標志著中國第一個選擇性RET抑制劑的獲批上市 。
01
靶向治療開啟非小細胞肺癌精準治療時代
4月17日 ， 正值“第27屆全國腫瘤防治宣傳周”之際 ， 廣東省人民醫院吳一龍教授、北京大學腫瘤醫院林冬梅教授、基石藥業在普吉華獲批專家溝通會上共同探討了NSCLC精準治療的現狀和最新進展 ， 旨在推動NSCLC治療水平的進一步提升 ， 助力實現對肺癌的有效防控 。

首個RET抑制劑普拉替尼獲批，RET融合陽性肺癌患者重獲希望
本文插圖



林冬梅教授（左一）、吳一龍教授（左二）共同探討非小細胞肺癌精準治療的趨勢
肺癌是當前中國癌癥發病率和死亡率均位居第一的“頭號殺手” 。 而在所有肺癌分型中 ，80%-85%的肺癌屬于非小細胞肺癌（NSCLC）[1] 。 由于約70%的NSCLC患者在診斷時已是局部晚期或轉移性腫瘤 ， 抗癌管家-康愛管家 ， 我們一起抗癌 ， 治愈癌癥不是夢 。 不適于根治性手術 ， 而在接受手術治療的早期NSCLC患者中 ， 也有相當比例會發生復發或遠處轉移 ， 患者的五年生存率極低 。
在會議上 ， 廣東省人民醫院吳一龍教授表示：近20年來 ， 整個肺癌分成三個階段 ， 同時也代表著三個治療上的一個變革 。
（1）化療
大概在20多年前 ， 化療被發現可以提高晚期病人的生存率 ， 但是當時化療的療效非常糟糕 ， 整體病情控制差 ， 病人生存期普遍低 ， 也就4-5個月左右 ， 其中一半的病人大概在10個月左右 ， 還沒有超過一年的 。 吳一龍教授感嘆道：“雖然肺癌的起步非常地困難 ， 但是起碼讓我們知道有一個武器 ， 化療 。 ”
（2）基因檢測
2002年到2004年 ， 吉非替尼開啟了中國非小細胞肺癌精準治療的時代 ， 第一次讓我們知道肺癌可以通過基因檢測找到某一個基因的突變從而精準治療 。 這個時候患者的生存率比化療時代翻了一倍上去 。 疾病控制住的時間可以達到11-12個月左右 ， 而中位的生存期達到兩年以上 。
（3）免疫治療
2015年到2018年 ， 肺癌進入免疫治療時代 。
隨著醫學科技的進步和技術理念的更新 ， 非小細胞肺癌（NSCLC）的治療策略得到了不斷優化 ， 尤其靶向治療藥物以全身副反應小 ， 作用精準、效果優越的特點 ， 開創了肺癌精準治療的新紀元 ， 為晚期肺癌患者帶來了更長的生存時間 。
02
普拉替尼獲批 ， RET融合陽性患者終于有了可靠的靶向藥
過去 ， EGFR、ALK、ROS1三個靶點的發現 ， 使非小細胞肺癌患者生存期得到延長 。 但仍有一部分患者面臨無靶向藥物可用的局面 ， 這是因為在肺癌的突變類型中仍有很多罕見基因的藥物未被成功研發 。
RET融合是新近發現的肺癌驅動基因 ， 約1%-2%的非小細胞肺癌患者攜帶RET融合[2] ， 在中國 ， 每年新發RET陽性肺癌患者約1.1萬人 。 RET融合的患者被確診時大多已處于疾病晚期 ， 給治療帶來極大挑戰 。
令人興奮的是 ， 針對于RET融合的藥物普拉替尼被驗證了有效性并獲批上市 ， 這也意味著RET融合陽性患者有靶向藥可以用了！
研究數據表明：
普拉替尼是中國首個RET變異泛瘤種的精準治療藥物 ， 對RET具有高選擇性及強效的抑制作用；
普拉替尼對RET融合陽性轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者表現了快速強效 ， 持久深度的緩解 ， ORR（客觀緩解）率可達65% ， 總體CR（完全緩解）率達6% ， 中位PFS未達到；
普拉替尼對于腦轉移的患者總體緩解率達56% ， 33%的患者達顱內完全緩解 ， 也就是說普拉替尼可入腦 。
“在肺癌精準治療領域 ， RET靶點的研發是一個巨大的突破 。 ”ARROW研究主要研究者 ， 廣東省人民醫院吳一龍教授表示 ， “在普拉替尼上市之前 ， 抗癌管家-康愛管家 ， 我們一起抗癌 ， 治愈癌癥不是夢 。 臨床上對于RET融合NSCLC的一線標準治療方案為含鉑雙藥化療 ， 二線標準治療方案為細胞毒藥物或免疫檢查點抑制劑的單藥治療 ， 但療效均不理想 。 普拉替尼上市后有望改變國內RET融合陽性非小細胞肺癌患者的治療標準 ， 改善患者的生存現狀和生活質量 。 ”
針對于普拉替尼 ， 吳一龍教授表達出了他的欣喜：在RET抑制劑普拉替尼出現前 ， 這部分患者沒有靶向藥物可以用 ， 只能化療 ， 效果非常糟糕 。 從臨床試驗數據發現普拉替尼有效率接近60% ， 最嚴重的病人也已經活過11個月了 ， 這個藥給了這部分患者很大的希望！同時 ， 普拉替尼達到了市場可及性 ， 老百姓可以買到、用到 ， 真正做到了惠及廣大患者！

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