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Orpha啟動ORL-101的同情用藥計劃


【Orpha啟動ORL-101的同情用藥計劃】Orpha啟動ORL-101的同情用藥計劃
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（醫藥健聞2021年2月8日訊） Orpha Labs AG今天宣布了其向治療II型白細胞黏附缺陷癥（LAD-II）患者的醫生提供ORL-101的同情用計劃 。 ORL-101是一種超純L-巖藻糖的新型制劑 ， 目前正在用于治療LAD II患者的開發階段 。以色列衛生部（MOH）批準了按照Orpha Labs的同情用藥計劃將ORL-101供LAD-II患者使用 。 Orpha Labs預計很快將招募LAD-II患者參加III期臨床試驗 。Orpha Labs的創始人兼首席執行官Alp Bugra Basat博士說：“我們非常自豪地宣布這項開發活動 。 ORL-101是授權用于LAD-II患者同情用藥計劃的首款產品 ， 在我們將產品投入臨床開發以幫助超罕見疾病患者的工作當中 ， 這是重要一步 。 ” FDA已授予ORL-101用于治療LAD II患者的罕見兒科疾病資格 。 如果針對LAD II患者的ORL-101的新藥申請（“NDA”）獲批 ， 公司或將有資格獲得FDA的優先審評券（PRV） ， 該券可以用來兌換獲取任何后續上市申請的優先審評 。

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