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突破！美國FDA加速批準阿爾茨海默病創(chuàng)新療法！


當?shù)貢r間6月7日 ， 美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）通過加速批準途徑批準了Aduhelm（aducanumab）用于治療阿爾茨海默病（AD）患者 。 這是自2003年以來美國FDA批準的首個用于阿爾茨海默病的新型療法 。

突破！美國FDA加速批準阿爾茨海默病創(chuàng)新療法！
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【突破！美國FDA加速批準阿爾茨海默病創(chuàng)新療法！】更為重要的是 ， Aduhelm是首個針對阿爾茨海默病潛在病理生理機制 ， 即大腦中存在的β-淀粉樣蛋白斑塊的治療藥物 。 事實上 ， 阿爾茨海默病作為藥物研發(fā)的重災區(qū) ， 多個在研療法在后期臨床試驗中 “折戟沉沙” ， Aduhelm作為首個獲批上市的靶向Aβ的療法 ， 將會給這一細分領域的藥物創(chuàng)新帶來信心 。
監(jiān)管認可臨床獲益
加速批準支持上市
阿爾茨海默病（Alzheimer′s disease）是一種退行性中樞神經系統(tǒng)疾病 ， 會損害患者的思維能力、記憶力和行為獨立性 ， 并且會導致患者過早死亡 ， 患者從疾病早期進展至重度平均僅需4至5年 。
目前 ， 阿爾茨海默病無法被阻止或延遲 ， 正在快速成為日益嚴重的全球健康危機 ， 為患者家庭和社會帶來了巨大負擔 。 作為美國第六大死亡原因 ， 阿爾茨海默病在美國有超過600萬患者 ， 隨著人口老齡化 ， 這一數(shù)字預計將會增長 。
阿爾茨海默病的藥物研究并非一帆風順 ， 自2000年以來 ， 已有200多種阿爾茨海默病候選藥物臨床試驗失敗 ， 失敗率高達99% 。 一直以來 ， Aduhelm的研發(fā)歷程都吸引著媒體、患者、監(jiān)管機構等眾多群體的注意 。
Aduhelm（aducanumab）是一款研究用人單克隆抗體 ， 用于阿爾茨海默病的治療 ， 針對因阿爾茨海默病導致的輕度認知障礙和輕度阿爾茨海默病的患者 ， 相關臨床研究數(shù)據(jù)顯示 ， Aducanumab有望影響疾病的病理生理機制 ， 減緩認知和功能的衰退 ， 改善患者的日常生活能力 ， 包括進行個人理財、家務活動（如打掃衛(wèi)生、購物和洗衣服）和獨自出門旅行 。 一旦獲批 ， Aducanumab將成為首個顯著改變阿爾茨海默病患者疾病進程的治療方法 。
在加速批準機制下 ， 美國FDA會批準針對嚴重或危及生命的疾病、并有望帶來顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的治療益處的新療法 ， 前提是新藥物被證明對替代終點有影響 ， 且該替代終點能夠合理地預測患者的臨床獲益 。
備受關注的是 ， Aduhelm的后期開發(fā)計劃包括EMERGE和ENGAGE兩項Ⅲ期臨床試驗 ， 其中一項研究達到了主要終點 ， 顯示患者的臨床衰退減緩 ， 第二項試驗未達到主要終點 。 美國FDA藥品審評及研究中心主任Dr. Patrizia Cavazzoni認為 ， 在評估的所有研究中 ， Aduhelm令人信服地以劑量和時間依賴性方式降低了患者腦中的淀粉樣斑塊水平 ， 淀粉樣斑塊的減少有望帶來患者臨床衰退的減緩 。
雖然在外周和中樞神經系統(tǒng)藥物咨詢委員會于2020年11月召開的會議上 ， 委員會專家對于臨床獲益有著不同的聲音 ， 但基于臨床試驗清楚地表明 ， 使用Aduhelm治療可以顯著減少淀粉樣蛋白斑塊 ， 最終美國FDA遵循加速批準機制的制度流程 ， 認定Aduhelm符合加速批準的監(jiān)管要求 。 審評審批結論認為 ， Aduhelm對阿爾茨海默病患者的獲益超過了該療法的風險 。
在Aduhelm加速批準上市之后 ， 美國FDA將繼續(xù)監(jiān)測Aduhelm的上市情況 ， 并最終監(jiān)測患者的床旁情況；此外 ， 美國FDA還要求渤健開展一項批準后臨床試驗 ， 以驗證該藥的臨床獲益 ， 如果藥物無法按預期發(fā)揮作用 ， 監(jiān)管機構將可以采取措施使藥物從市場上撤出 。
“絕癥”轉為“慢性病”
臨床需求得到滿足
我國從2000年開始進入老齡化社會之后 ， 迅速成為世界上人口老齡化速度最快的國家之一 。 最新人口普查數(shù)據(jù)顯示 ， 我國60歲及以上人口達到18.70% ， 作為一種常見的老年神經退行性疾病 ， 阿爾茨海默病具有隨年齡增長而患病率增高 ， 死亡率增加的特點 。
隨著老齡化加速 ， 中國阿爾茨海默病的患者人數(shù)也在迅速增加 。 流行病學資料顯示 ， 中國是全球阿爾茨海默病患者數(shù)量最多的國家 ， 占全球五分之一 。 我國由阿爾茨海默病導致的癡呆患者人數(shù)高達983萬；輕度認知障礙患者數(shù)為3877萬；此外 ， 全國阿爾茨海默病患者的年經濟支出大約為1667.4億美元 ， 其總值約占全國GDP 的1.47% 。 預計到2030年 ， 由該疾病引起的相關支出 ， 將多達5000億美元 。
中國醫(yī)師協(xié)會神經內科醫(yī)師分會候任會長、中華醫(yī)學會神經病學分會癡呆和認知障礙學組組長 ， 福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師陳曉春教授指出 ， 阿爾茨海默病被認為是由大腦中β-淀粉樣蛋白（Aβ）的積聚而引起的 ， Aducanumab是迄今為止首個治療靶點明確、精準清除Aβ、藥物作用機制明確的AD治療藥物 。 “如他汀類藥物和 HIV 治療藥物的獲批激發(fā)了心血管和艾滋病治療領域突飛猛進的發(fā)展 ， Aducanumab 的批準也使人類邁出了將阿爾茨海默病從無法治愈的絕癥轉變?yōu)榭煽刂频穆约膊〉年P鍵一步 。 ”

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