從疫情看醫(yī)藥研發(fā)及臨床決策數(shù)字化變革的迫切性
全球流行的新冠疫情，給各國公共衛(wèi)生體系都出具了一張頗具難度的“試卷” 。自2020年初疫情爆發(fā)之時(shí)，我國就堅(jiān)定了在以不發(fā)生或降低本地傳播水平的前提下全力研發(fā)出安全有效的疫苗的抗疫思路，之后獲得的成績也讓世人有目共睹 。作為傳染病大流行的“終止鍵”，疫苗的研制至關(guān)重要 。和所有創(chuàng)新新藥研發(fā)一樣，新冠疫苗研發(fā)有“兩高一長”，即高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長周期的特點(diǎn) 。從立項(xiàng)到上市流通，需要經(jīng)過研發(fā)、注冊審核、上市流通等諸多階段，是名副其實(shí)的系統(tǒng)化工程，其中的過程當(dāng)然也是充滿挑戰(zhàn)的 。
疫苗、創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床決策中的挑戰(zhàn)
所謂“萬事開頭難”，研發(fā)新冠疫苗和創(chuàng)新藥一樣，都是一次“從0到1”的艱苦過程，要面對未知的研發(fā)挑戰(zhàn)，首先需要的是強(qiáng)大數(shù)據(jù)技術(shù)支撐 。 就像Illumina公司的市場負(fù)責(zé)人所述：”藥物的研發(fā)過程就像一個(gè)漏斗 。當(dāng)研究人員的工作所需的數(shù)據(jù)集隨著研究過程不斷接近成果時(shí)，數(shù)據(jù)的研究工作會成為研究的中心 。但是，就算研究過程走到了漏斗的終端，也并不意味著研究所需的數(shù)據(jù)量會減少，相反所需數(shù)據(jù)量會增加，因?yàn)榭拷芯课猜暤拿恳徊蕉夹枰柚鷶?shù)據(jù)進(jìn)行思考和決策 。”因此，越來越多的制藥學(xué)家們的研究工作開始需要借助大量的數(shù)據(jù)信息才能從現(xiàn)有的知識體系當(dāng)中發(fā)掘有價(jià)值的信息 。在這個(gè)過程當(dāng)中他們無一例外都需要借助復(fù)雜軟件工具來提取關(guān)鍵數(shù)據(jù)及其中的內(nèi)在聯(lián)系 。只有這樣才能讓新藥的研發(fā)工作所需周期和成本降低 。
其次，是合規(guī)層面的挑戰(zhàn) 。以美國為例，其制藥業(yè)一直以美國食品和藥品管理局（FDA）的審批作為安全和療效的“黃金標(biāo)準(zhǔn)”，如果沒有收到廣泛安全性和有效性測試數(shù)據(jù)，新研制的疫苗便不會通過其審批標(biāo)準(zhǔn) 。“雖然近些年來，國內(nèi)在新藥審核流程、制度和分析路徑上正在與國外慢慢接軌，但代差和不同仍舊存在”，在談到國內(nèi)外新藥監(jiān)管不同時(shí)，SAS中國生命科學(xué)首席顧問顧天倫先生如是說道 。
最后，除去先進(jìn)的科技、藥品合規(guī)帶來的挑戰(zhàn)，疫苗和創(chuàng)新藥研發(fā)更是“資本的較量” 。 根據(jù)流行病預(yù)防創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）的預(yù)計(jì)，一款新冠疫苗上市需要花費(fèi)3.792億美元到6.750億美元 。在大數(shù)據(jù)分析技術(shù)尚未成熟之前，藥物研發(fā)工作的確是一項(xiàng)復(fù)雜且浩大的工程，任何一個(gè)制藥公司在將產(chǎn)品推向市場之前，平均需要經(jīng)受10,000個(gè)候選藥物的折磨 。此外，相關(guān)研究發(fā)現(xiàn)，未啟動大數(shù)據(jù)分析的制藥公司，大約70%的數(shù)據(jù)項(xiàng)目仍然只涉及簡單的數(shù)據(jù)管理，包括整合、轉(zhuǎn)換和清理數(shù)據(jù)，直接導(dǎo)致了低效率和高成本 。
此次疫情已加速放大了健康醫(yī)療研發(fā)行業(yè)發(fā)展所面臨的諸多挑戰(zhàn) 。面對疫情日趨常態(tài)化和未來的后疫情時(shí)代，健康醫(yī)療行業(yè)人該如何在醫(yī)藥研發(fā)、合規(guī)審核、臨床決策應(yīng)用領(lǐng)域用好大數(shù)據(jù)分析來更好、更快地應(yīng)對這些挑戰(zhàn)呢？這些問題的確值得每一個(gè)行業(yè)人士深思 。
數(shù)據(jù)之力迎接研發(fā)挑戰(zhàn)
AI、大數(shù)據(jù)等數(shù)字技術(shù)的快速發(fā)展，正在幫助提高創(chuàng)新藥物研發(fā)的效率和成功率，降低新藥最終上市的時(shí)間和成本 。在研發(fā)、臨床試驗(yàn)、應(yīng)對合規(guī)審核等眾多場景中，數(shù)據(jù)分析都能提供相應(yīng)的數(shù)據(jù)支持 。目前，已經(jīng)有越來越多的醫(yī)藥公司行動起來選擇與技術(shù)伙伴進(jìn)行合作，來提升自身在藥品研發(fā)中的核心競爭力 。
但是，在“數(shù)字技術(shù)+藥物研發(fā)”模式的發(fā)展過程中也并非是一帆風(fēng)順的 。一方面，是缺乏交叉信息科技和醫(yī)藥的高端復(fù)合型人才；另一方面，因?yàn)樯虡I(yè)模式的不明確，很多技術(shù)創(chuàng)新企業(yè)在自己做藥物研發(fā)還是采用醫(yī)藥外包組織（CRO）模式上存在“選擇困難”，從而錯(cuò)失了發(fā)展良機(jī) 。當(dāng)然，傳統(tǒng)的臨床實(shí)驗(yàn)也有很多問題，比如，30%的臨床實(shí)驗(yàn)的患者可能在實(shí)驗(yàn)過程中會有不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)，40%的臨床實(shí)驗(yàn)可能會在實(shí)驗(yàn)過程中超支，80%的多中心臨床實(shí)驗(yàn)的某一個(gè)試驗(yàn)點(diǎn)可能根本招募不到患者 。而新型現(xiàn)代化的臨床實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)需要更多地考慮如何讓患者更有效地參與到實(shí)驗(yàn)當(dāng)中，提高患者的參與度，提高研究對象的多樣性，平衡以患者為中心的安全性以及便利性的考量 。
所以，對于藥企和CRO數(shù)據(jù)部門而言，當(dāng)務(wù)之急是需要一套安全、可靠、經(jīng)驗(yàn)證，能夠支持去中心化混合型臨床試驗(yàn)的數(shù)字化平臺 。鑒于未來數(shù)據(jù)量的不斷增加，分析的彈性需求會上升到一個(gè)重要的IT層面問題，那么如何解決彈性運(yùn)算，以及適應(yīng)新型合作伙伴關(guān)系下的協(xié)同開發(fā)模式，并考慮未來集成AI和IOT的解決方案的能力 。因此，該平臺需構(gòu)建在成熟的云分析框架之上，實(shí)現(xiàn)可拓展、靈活性和具有彈性伸縮的特點(diǎn) 。
從長遠(yuǎn)的角度來看，這個(gè)平臺首先可以給藥物研發(fā)企業(yè)帶來成本的降低和提高研發(fā)的效率，從而推動它的去中心化以及混合型臨床實(shí)驗(yàn)現(xiàn)代化的進(jìn)程 。其次，從整個(gè)制藥產(chǎn)業(yè)鏈來看，數(shù)據(jù)科學(xué)和分析技術(shù)的進(jìn)步，，能力與需求的擴(kuò)大交相作用下，會共同推進(jìn)藥物研發(fā)向一個(gè)變革性方向的轉(zhuǎn)變 。此外，監(jiān)管層面試圖通過引入更多的技術(shù)以加快研發(fā)效率的趨勢也愈加明顯 。
當(dāng)然整個(gè)數(shù)據(jù)分析在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈當(dāng)中承擔(dān)了很多關(guān)鍵性的任務(wù)，比如，數(shù)據(jù)的采集匯集、合并、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化，到進(jìn)行三期臨床試驗(yàn)，再到后期真實(shí)世界的研究等等，數(shù)據(jù)分析都承擔(dān)了非常關(guān)鍵性的作用 。所以數(shù)據(jù)分析是向變革性藥物研發(fā)方向轉(zhuǎn)化的一個(gè)關(guān)鍵，而且我們未來會面對更多的數(shù)據(jù)形式、更大的數(shù)據(jù)量，藥物研發(fā)企業(yè)需要擁有提前布局的能力 。
雖然看似挑戰(zhàn)重重，但這卻絲毫不影響藥物研發(fā)企業(yè)尋找到可靠的解決方案 。比如，在海量原生數(shù)據(jù)為支撐的情況下，SAS的生命科學(xué)數(shù)據(jù)分析平臺可以幫助簡化臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的安全性評審，縮短昂貴而繁瑣的藥物開發(fā)過程，為制藥公司的臨床研究提供分析基礎(chǔ)，嵌入式分析工具，支持?jǐn)?shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)以及可選的集成分析應(yīng)用程序 。
在與法國第二大藥物集團(tuán)Sanofi-Synthelabo 公司的合作過程中，SAS就體現(xiàn)了這樣的優(yōu)勢 。在SAS的幫助下，該公司得以對在臨床研究過程中搜集到所有關(guān)鍵數(shù)據(jù)，并對他們進(jìn)行有效分析，從而減少了研發(fā)階段所需時(shí)間，為新產(chǎn)品投入市場和增加市場銷售時(shí)間提供了可能 。
同樣，位處美國新澤西州的Daiichi Sankyo Pharma Development公司也采用了SAS的藥品開發(fā)解決方案 。借助SAS 9智能平臺的先進(jìn)功能，該公司消除了組織之間共享數(shù)據(jù)和應(yīng)用的障礙，減少了數(shù)據(jù)管理人員解決數(shù)據(jù)差異浪費(fèi)的時(shí)間，使他們有更多的時(shí)間與統(tǒng)計(jì)人員和醫(yī)生協(xié)作，加快評估和決策時(shí)的數(shù)據(jù)訪問速度 。
除了以上優(yōu)勢外，SAS還能有效地轉(zhuǎn)換、分析和報(bào)告臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，讓醫(yī)護(hù)人員通過強(qiáng)大的藥物分析，更快地開發(fā)新療法 。在面對世界三大癌癥之一結(jié)腸癌的手術(shù)時(shí)，需要醫(yī)務(wù)人員首先對癌癥的性質(zhì)和切除面積做出準(zhǔn)確判斷，一旦切除面積過大就為患者帶來生命危險(xiǎn) 。傳統(tǒng)的方式是通過CT和化學(xué)藥物的治療，先判斷腫瘤性質(zhì)和縮小腫瘤體，在這一過程將花費(fèi)醫(yī)生大量的時(shí)間去標(biāo)注這些成疊的CT片 。而在荷蘭阿姆斯特丹大學(xué)與SAS的合作中，前者通過使用集成了AI的SAS Viya，把這些CT片從2D變成3D，并通過API接口調(diào)出相關(guān)函數(shù)，就可以測出腫瘤的體積 。從開始掃描到得出最終數(shù)據(jù)，整個(gè)過程僅需要20分鐘，大大提升了手術(shù)的準(zhǔn)確率和效率 。
數(shù)據(jù)之力夯實(shí)合規(guī)基礎(chǔ)
如果說數(shù)據(jù)技術(shù)是創(chuàng)新藥物研發(fā)的動力，那么合規(guī)就是創(chuàng)新藥物研發(fā)的基礎(chǔ) 。以本次新冠疫苗研發(fā)為例，就有業(yè)內(nèi)人士透露，我國新冠核酸疫苗（mRNA）研發(fā)進(jìn)度慢于國外的主要因素，并非研發(fā)實(shí)力不足，而是由于mRNA疫苗此前在國內(nèi)沒有獲批的先例 。
在以前，國內(nèi)藥基本以仿制為主，創(chuàng)新原研藥占比非常低 。根據(jù)2018年的數(shù)據(jù)顯示，我國醫(yī)藥市場規(guī)模排名世界第二，但創(chuàng)新藥數(shù)目只占全球6%，由此可見，我國的創(chuàng)新藥市場擁有著巨大的發(fā)展?jié)摿?。近年來，隨著我國生物醫(yī)藥科研技術(shù)的發(fā)展和藥品審批制度的改革，創(chuàng)新醫(yī)藥迎來了黃金發(fā)展期 。根據(jù)中國國家藥品監(jiān)督管理局的《2020年藥品審評報(bào)告》中的數(shù)據(jù)顯示，2020年藥審中心全年受理新藥（NDA）上市申請54件（38個(gè)品種），較2019年增長100% 。
藥品創(chuàng)新能力增強(qiáng)，藥品審評的能力與政策也要持續(xù)優(yōu)化，才能推動我國藥品創(chuàng)新環(huán)境整體發(fā)展 。在十四五規(guī)劃和健康中國2030規(guī)劃中，我國就明確了在加強(qiáng)專利藥等的創(chuàng)新建設(shè)能力之外，還要在未來五年內(nèi)，持續(xù)深化推動創(chuàng)新藥上市優(yōu)先審評，提升醫(yī)療醫(yī)藥向更高質(zhì)量更具價(jià)值的方向發(fā)展 。
在美國，新藥申請?jiān)S可的過程同樣十分嚴(yán)苛 。在進(jìn)行新藥申請或生物制品許可申請時(shí)，制藥公司會將一系列藥理實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)提交給美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA），以證明其新產(chǎn)品的安全有效性 。然后，后者將會審核提交的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)和藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）等相關(guān)數(shù)據(jù)，為符合標(biāo)準(zhǔn)的產(chǎn)品給予同意意見 。作為從事藥品管理的最高執(zhí)法機(jī)關(guān)，F(xiàn)DA要面臨海量的數(shù)據(jù)處理需求，要提高判斷的準(zhǔn)確率和效率，當(dāng)然也少不了要借助數(shù)據(jù)之力 。40年前FDA在權(quán)衡眾多數(shù)據(jù)分析軟件后，SAS正式作為FDA的標(biāo)準(zhǔn)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)軟件推薦給新藥研發(fā)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和藥企使用 。作為官方“蓋章認(rèn)定”的數(shù)據(jù)軟件，SAS幾乎支持所有生物統(tǒng)計(jì)實(shí)驗(yàn)的算法，能夠?qū)崿F(xiàn)新藥實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)中特定指標(biāo)的精準(zhǔn)計(jì)算，在以嚴(yán)格著稱的FDA新藥審批程序中，SAS是其承認(rèn)的唯一一款軟件 。根據(jù)FDA規(guī)定，新藥試驗(yàn)結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析、相應(yīng)的模型分析及數(shù)據(jù)導(dǎo)出必須在SAS進(jìn)行，一概不接受其他軟件的計(jì)算結(jié)果，哪怕只是簡單的均數(shù)和標(biāo)準(zhǔn)差 。正是由于SAS的分析理念和在數(shù)據(jù)多年的積累，2021年1月份FDA決定與SAS在高級分析以及AI領(lǐng)域牽手合作，作為一個(gè)一攬子的采購計(jì)劃，這個(gè)項(xiàng)目旨在推進(jìn)FDA的CDER部門去實(shí)現(xiàn)這種藥物監(jiān)管項(xiàng)目現(xiàn)代化的進(jìn)程 。同時(shí)也推進(jìn)以分析為導(dǎo)向的藥物生產(chǎn)設(shè)施的監(jiān)控（通過 SAS可接入傳感器上的數(shù)據(jù)，然后進(jìn)行設(shè)備端的監(jiān)測和分析）的舉措來讓FDA更好地去履行它的使命 。
此外，相較于其他開源平臺，SAS作為自帶3Q認(rèn)證的工具對于在生命科學(xué)行業(yè)中所有應(yīng)用的計(jì)算機(jī)軟件都需要經(jīng)過3Q（安裝、運(yùn)行、性能）認(rèn)證的前提下， 方便用戶針對不同應(yīng)用場景完成開發(fā) 。
正是基于以上原因，在新藥研發(fā)和臨床研究領(lǐng)域，SAS一直被視為“國際標(biāo)準(zhǔn)”的軟件系統(tǒng) 。在FDA之后，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）也將“建議采用SAS數(shù)據(jù)傳輸格式”寫進(jìn)了《藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)遞交指導(dǎo)原則（試行）》中 。
當(dāng)然SAS的分析技術(shù)以及分析產(chǎn)品在設(shè)計(jì)的時(shí)候不僅僅考慮了監(jiān)管方面的要求，它更多地會去傾聽客戶在實(shí)際操作層面遇到的挑戰(zhàn) 。目前SAS全球的生命科學(xué)的客戶正在通過SAS尋找標(biāo)準(zhǔn)化的操作的程序及IT的解決方案來應(yīng)對全球化的多中心臨床實(shí)驗(yàn)的需求：
· 比如說在臨近臨床實(shí)驗(yàn)提交數(shù)據(jù)的時(shí)候，海外的一些醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)可能會反饋數(shù)據(jù)的相關(guān)問題 。但是這個(gè)時(shí)候跟CRO公司的合同已經(jīng)結(jié)束了，這個(gè)時(shí)候的數(shù)據(jù)怎么去確認(rèn)？
· 醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)和CRO公司，如果使用不同的SAS分析環(huán)境進(jìn)行分析，如何進(jìn)行數(shù)據(jù)的傳遞？這時(shí)候就會應(yīng)對不同SAS環(huán)境進(jìn)行切換的時(shí)候，多國語言、多環(huán)境，然后單機(jī)和服務(wù)器版本需要頻繁地進(jìn)行這種編碼字符集的轉(zhuǎn)換 。
· 還有像一些曠日持久的還在進(jìn)行的臨床實(shí)驗(yàn)項(xiàng)目，它們的這些統(tǒng)計(jì)分析程序?qū)?yīng)的數(shù)據(jù)以及所用的版本之間的關(guān)聯(lián)關(guān)系如何精準(zhǔn)確認(rèn)？
· 對于企業(yè)內(nèi)人員流動頻繁，有沒有一套去管理它的分析資產(chǎn)的監(jiān)控和管理確保一個(gè)項(xiàng)目的穩(wěn)定輸出？
數(shù)字之力應(yīng)對更多醫(yī)療健康困難
【從疫情看醫(yī)藥研發(fā)及臨床決策數(shù)字化變革的迫切性】突如其來的疫情，帶來的不僅僅是對新藥研發(fā)和合規(guī)的考驗(yàn)，在臨床決策應(yīng)用方面也同樣帶來了一些挑戰(zhàn) 。比如，在流行病大規(guī)模傳播時(shí)，要如何提升醫(yī)療資源的有效利用率和有效分配倉儲，才能最大化激發(fā)醫(yī)療資源效能，提高治病救人的效率？又該如何利用數(shù)據(jù)證實(shí)現(xiàn)有藥物，特別是中藥新用在面對新疾病時(shí)的有效性？要揭開這些問題的謎底，我們不妨繼續(xù)借助來自數(shù)據(jù)的力量 。
疫情期間，美國克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心在SAS的協(xié)助下合作創(chuàng)建了創(chuàng)新性分析模型，它能夠幫助醫(yī)院預(yù)測患者人數(shù)、所需床位和呼吸機(jī)數(shù)量等關(guān)鍵信息，根據(jù)這些預(yù)測的實(shí)時(shí)變化，醫(yī)院和衛(wèi)生部門可以及時(shí)調(diào)整醫(yī)療資源分配，為新冠及其他患者提供更好的醫(yī)療服務(wù) 。
除了用于預(yù)測關(guān)鍵醫(yī)療信息，數(shù)據(jù)分析還能用于臨床工作中證明藥物有效性 。來自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院的李靜教授團(tuán)隊(duì)就借助SAS的算法軟件，從近萬例病例中高效抓取到了患者的臨床特征、治療過程和治療效果等相關(guān)數(shù)據(jù)進(jìn)行研究，最終得出了“清肺排毒湯”可顯著降低新冠肺炎死亡危險(xiǎn)的結(jié)論，通過科學(xué)的數(shù)據(jù)研究為臨床療效提供了重要依據(jù) 。
其實(shí)，不僅僅是在醫(yī)藥研發(fā)和臨床應(yīng)用領(lǐng)域，數(shù)據(jù)分析的力量在醫(yī)療健康領(lǐng)域還有很多重要應(yīng)用 。例如，SAS能夠憑借大數(shù)據(jù)在患者安全、整體關(guān)懷、提高護(hù)理質(zhì)量和改善患者治療效果和體驗(yàn) 。借助SAS功能強(qiáng)大的AI技術(shù)，還能夠完成醫(yī)療保健成本分析、勞動力規(guī)劃和績效管理，讓機(jī)構(gòu)可以最大限度利用有限資源，降低成本 。此外，SAS還能憑借帶有嵌入式AI功能的高級分析從各個(gè)角度優(yōu)化檢測、管理和支付完整性問題，預(yù)防醫(yī)療保險(xiǎn)中欺詐、浪費(fèi)和濫用情況發(fā)生 。
全球爆發(fā)的新冠疫情，讓世界再次看到了創(chuàng)新醫(yī)療醫(yī)藥發(fā)展的重要性，也讓人們重新審視大數(shù)據(jù)分析等全新技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域扮演的角色 。 相信在后疫情時(shí)代， “無處不在Everywhere ”、“ 為所有人for Everyone”、“ 協(xié)作即佳 Better together”為中心的數(shù)據(jù)分析應(yīng)用場景需求會越來越多且多元化 。這一發(fā)展趨勢讓更多的藥物學(xué)、臨床學(xué)、統(tǒng)計(jì)學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)，乃至計(jì)算機(jī)科學(xué)、軟件工程人才都有機(jī)會不斷地參與到醫(yī)療醫(yī)藥的創(chuàng)新中來 。就如SAS中國生命科學(xué)首席顧問顧天倫先生在描述未來生命科學(xué)和醫(yī)療大數(shù)據(jù)的發(fā)展方向時(shí)所述：“我們需要去滿足一個(gè)“這樣的公式“——即基于現(xiàn)有醫(yī)療端產(chǎn)生的大量高質(zhì)量的數(shù)據(jù)，結(jié)合和運(yùn)用好現(xiàn)代化的分析、統(tǒng)計(jì)、機(jī)器學(xué)習(xí)或者其他跨領(lǐng)域的技術(shù)和學(xué)科實(shí)力，才能更好地去開發(fā)未來的應(yīng)用場景來滿足未來多變的臨床需求 。“
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