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被判死刑后又神奇復活的新藥



被判死刑后又神奇復活的新藥
本文插圖



（IC photo/圖）
如果問普羅大眾 ， 什么是最恐懼和最有希望找到治療方法的疾病時 ， 阿爾茨海默癥總會是其中之一 。
2021年6月7日 ， 美國食品和藥物管理局（FDA）批準了渤健公司（Biogen）治療阿爾茨海默癥（AD）的藥物阿杜卡奴單抗（aducanumab） ， 成為美國批準的第一種延緩阿爾茨海默癥患者認知能力下降的藥物 ， 這也是自阿爾茨海默癥被命名一百多年來 ， 首款獲批的疾病修正類藥物 。 盡管獲批之前 ， 這款藥物受到了專家評審委員會的諸多反對 。
“這是自2003年以來 ， 阿爾茨海默癥領域首個針對疾病機理的治療藥物 。 正如我們從與癌癥的斗爭中學到的 ， 加速批準途徑可以更快地為患者提供治療 ， 同時刺激更多的研究和創(chuàng)新 。 ”FDA藥物評估和研究中心主任帕特里齊亞·卡瓦佐尼博士（Patrizia Cavazzoni）在獲批新聞稿中表示 。
“對患者來說 ， 這是好消息 。 我們至今都沒有針對這一疾病的治療藥物 。 ”國際頂級醫(yī)學中心梅奧診所的阿爾茨海默癥研究專家羅納德·彼得森（Ronald Petersen）博士說 ， 但他提醒 ， “這仍無法治愈這一疾病 ， 只是延緩疾病的進程 。 ”
渴求已久的療法
沉重的疾病負擔讓人們渴求這樣一款新藥已久 ， 即便沒有那么完美 。
阿爾茨海默癥是一種漸進性神經(jīng)系統(tǒng)疾病 ， 會損害思維、記憶和獨立性 ， 導致早逝 ， 該病目前無法阻止、延緩或預防 ， 是一種日益嚴重的全球健康危機 。 該病最大的特點會使得大腦發(fā)生變化 ， 包括毒性淀粉樣β斑塊的異常積聚 ， 而這些現(xiàn)象在患者出現(xiàn)癥狀前大約20年就開始了 。
國際阿爾茨海默癥協(xié)會發(fā)布的《2018年世界阿爾茨海默癥報告》顯示 ， 截至2018年 ， 全球共有5000萬AD患者 ， 社會相關成本達1萬億美元 ， 而隨著人口老齡化的趨勢 ， 預計到2030年全球AD患者將會達到8200萬人 ， 2050年將達到1.52億人 。 而在這其中 ， 中國又是患者最多的國家 ， 相當于全球發(fā)達國家患者數(shù)量的總和 。
阿爾茨海默癥是最讓科學家、醫(yī)生頭痛的老年疾病之一 ， 很難解釋這一疾病的根源到底在哪里 。 直到阿爾茨海默癥被發(fā)現(xiàn)一個世紀后的今天 ， 全球用于臨床的針對性藥物只有6款 ， 這些藥物主要作用機制為膽堿酯酶抑制劑或NMDA拮抗劑 ， 只能達到改善腦血流量 ， 促進腦認知功能恢復的作用 ， 無一是針對其發(fā)病機理的藥物 。
過去二十多年來 ， 全球各大制藥公司相繼投入了數(shù)千億美元研發(fā)藥物 ， 希望治療阿爾茨海默癥 。 美國藥品研究與制造商協(xié)會2018年發(fā)布的報告指出 ， 在1998-2017年期間 ， 全球已有146個AD藥物在臨床中遭遇失敗 ， 僅有4個藥物成功上市 。 而根據(jù)醫(yī)藥市場研究機構Evaluate Pharma數(shù)據(jù)統(tǒng)計 ， 截至2019年9月 ， 全球當年在阿爾茨海默癥領域的研發(fā)投入超過390億美元 。
2019年11月份 ， 中國國家藥品監(jiān)督管理局有條件批準甘露特鈉膠囊（代號：GV-971）作為治療阿爾茨海默癥的國家I類新藥上市 ， 年定價4萬元 ， 一度引起轟動 ， 該藥物“通過重塑腸道菌群平衡 ， 減少外周及中樞炎癥 ， 從而改善認知功能障礙” 。 但其并未在國際獲得大規(guī)模認可 ， 上市后的評論中 ， 對數(shù)據(jù)有效性的質(zhì)疑占據(jù)了大半 。
絕望中的希望
在眾多阿爾茨海默癥的致病原因中 ， 淀粉樣蛋白假說被認為是最有可能的發(fā)病機制之一 ， 即阿爾茨海默癥是由腦細胞間空隙中的粘性可溶性蛋白質(zhì)——淀粉樣β蛋白肽沉淀聚積導致的 。 無數(shù)臨床研究者前赴后繼證明這一假說 ， 但相繼折戟 。 從2012年到2019年 ， 幾乎每兩年都要傳出抗β-淀粉樣蛋白抗體臨床失敗的消息 ， 可謂是藥企研發(fā)的重災區(qū) 。
阿杜卡奴單抗正是一種靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）的抗體 ， 但和所有的AD藥物一樣 ， 其研發(fā)上市的過程也并非坦途 。
2007年11月 ， 渤健從Neurimmune獲得阿杜卡奴單抗的研發(fā)許可 ， 但直到2015年 ， 這款藥物才第一次公布了研發(fā)數(shù)據(jù) 。 197名輕度患者入組的1b期臨床試驗（103號）顯示 ， 阿杜卡奴單抗能夠減緩阿爾茨海默癥患者的惡化速度 ， 保護患者的認知能力 。
之后 ， 渤健公司和日本衛(wèi)材合作 ， 開始了兩項大規(guī)模臨床三期試驗 ， 分別為 ENGAGE（301號）和 EMERGE（302號） 。
2016年9月 ， 《自然》雜志發(fā)布了一篇封面文章 ， 靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）的全人源單抗藥物阿杜卡奴單抗在Ib期的PRIME研究結果積極 ， 臨床試驗證明可以有效降低患者大腦中的淀粉樣斑塊 ， 且呈現(xiàn)劑量和時間正相關 ， 臨床試驗還顯示藥物顯著減緩AD和輕度AD導致的輕度認知障礙（MCI） 。 曙光初現(xiàn) ， 科學界也為之興奮 。

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