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【醫伴旅】拉羅替尼用于治療中樞神經系統腫瘤安全有效


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【醫伴旅】拉羅替尼用于治療中樞神經系統腫瘤安全有效
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中樞神經系統（CNS）腫瘤是神經外科最常見的疾病之一 ， 同腦外傷、腦血管病、神經功能性疾病共同構成神經外科的主要病種 ， 多表現為惡心、嘔吐等現象 ， 還可能出現感覺、運動障礙以及癲癇等 。
拉羅替尼（Larotrectinib ， Vitrakvi）是一種NTRK抑制劑 ， 能夠抑制酪氨酸激酶（NTRK1、NTRK2和NTRK3）的活性 ， 阻止TRK受體通路的異常激活 ， 抑制癌癥的生長 。
根據2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上展示的2項臨床試驗的數據 ， 拉羅替尼治療攜帶NTRK融合的CNS腫瘤具有良好的緩解率和疾病控制率 。

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“從試驗中我們發現 ， 拉羅替尼用于治療攜帶NTRK融合的CNS腫瘤時 ， 誘導了快速的緩解和持久的疾病控制 ， 抗腫瘤活性和安全性兼顧 ， 是一種優良的靶向抗癌藥物” ， Sébastien Perreault博士在會上表示 。
總的來說 ， 79%的受試者（n =26）年齡小于18歲 。 82%的受試者患有膠質瘤 ， 包括58%的高級別膠質瘤和24%的低級別膠質瘤；其余受試者患有神經膠質細胞瘤（6%）、神經上皮腫瘤（6%）、CNS神經母細胞瘤（3%）和小圓形藍色細胞腦腫瘤（3%） 。 大多數患者（73%）攜帶NTRK2融合 ， 除此之外 ， 15%的患者攜帶NTRK1融合 ， 12%的患者攜帶NTRK3融合 。
試驗數據表明 ， 客觀緩解率（ORR）為30% ， 其中 ， 完全緩解率為9%（n =3） ， 部分緩解率為21%（n =7） 。 高級別膠質瘤患者的ORR為26% ， 低級別膠質瘤患者的ORR為38% 。 中位顯效時間為1.87個月（范圍：0.99-3.75） 。 另外 ， 45%的患者（n =15）病情穩定≥24周 ， 15%的患者（n =5）病情穩定＜24周 ， 10%的患者（n =3）出現疾病進展 。
在28例病灶可測量的患者中 ， 23例（82%）患者出現腫瘤縮小 。
中位隨訪16.5個月時 ， 中位無進展生存期（PFS）為18.3個月 ， 12個月的PFS率為56% 。 中位總生存期（OS）尚未達到 ， 12個月的OS率為85% 。
拉羅替尼耐受性良好 ， 大多數不良事件（AE）為1級和2級 。 3級或4級AE的發生率為39%（n =13）；與拉羅替尼相關的3級或4級AE的發生率為9% ， 包括3級中性粒細胞計數減少、γ-谷氨酰轉移酶升高、高血糖癥、高血鈣癥和低血鈉癥 。 未發生5級AE 。
【【醫伴旅】拉羅替尼用于治療中樞神經系統腫瘤安全有效】此外 ， 與拉羅替尼相關的神經系統AE均為1級或2級 ， 最常見的為1/2級頭痛（18%） 。

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