爭議重重！全球首個延緩阿爾茲海默病進(jìn)程的新藥艱難獲批
6月7日 ， 踩著最后的“死線” ， 渤健的一種新藥Aduhelm（又名Aducanumab）獲美國食品和藥品管理局（后文稱FDA）批準(zhǔn) ， 用于治療阿爾茲海默病 。
這是近20年來 ， 首個獲FDA批準(zhǔn)的阿爾茲海默病新藥——上一個出現(xiàn)在2003年 。
根據(jù)FDA藥物評估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士所說 ， 這款藥是首個影響潛在病程的治療方法——此前的藥物僅僅能針對癥狀進(jìn)行治療 ， 但無法延緩疾病的進(jìn)程 。
盡管FDA宣稱Aduhelm相比現(xiàn)有療法 ， “具有有意義的治療優(yōu)勢” ， 但是做出這個決定 ， 卻是一個無比艱難的過程 。
由于數(shù)據(jù)“不充分”且“相互矛盾”等原因 ， Aduhelm遭到了很多學(xué)者、醫(yī)生和保險公司的強(qiáng)烈反對 。
在評估Aduhelm有效性的兩項研究中 ， 隨著用藥劑量的增加和時間的延長 ， 其中一個試驗組確實出現(xiàn)了β蛋白斑塊——一種可能的導(dǎo)致阿爾茲海默癥的病因——減少的情況 ， 另一組組卻沒有 。 這也是引起科學(xué)界巨大爭議的原因 。
有醫(yī)生公開表示 ， 即使批準(zhǔn)上市 ， 他也不會給病人用 。
在一次激烈的會議上 ， 有FDA咨詢委員會建議不批準(zhǔn)該藥 ， 并嚴(yán)厲斥責(zé)FDA工作人員“過于積極的觀點” 。
在那次會議上 ， 約翰霍普金斯大學(xué)彭博公共衛(wèi)生學(xué)院的流行病學(xué)家Caleb Alexander直指 ， 批準(zhǔn)這種藥物上市“將完全破壞我們的監(jiān)管體系” 。
一邊是百萬患者的呼聲；一邊是此起彼伏的質(zhì)疑之聲 。 FDA在兩難中猶豫不決 ， 直到按照規(guī)定不得不做出決定的這一天 ， 才最終宣布 ， 批準(zhǔn)該藥上市 。
作為不可逆轉(zhuǎn)、漸進(jìn)的腦部疾病 ， 阿爾茲海默病可以破壞記憶和思維 ， 還會使患者失去語言、行動等能力 。
在美國 ， 這種疾病有超600萬患者 ， 并且是第六大死亡原因；在中國患者群更是達(dá)到了千萬級別 。 另據(jù)國際阿爾茨海默病協(xié)會預(yù)估 ， 隨著人口老齡化持續(xù)推進(jìn) ， 到2050年 ， 全球患者人數(shù)將達(dá)到1.5億人 。
本文插圖
△ 杭州某醫(yī)院 ， 一位阿爾茲海默癥患者在走廊盡頭看窗外的風(fēng)景 。 圖片來自視覺中國 。
龐大患者群的背后是巨大的市場空間 。
阿爾茲海默病的治療藥物 ， 早就是全球研發(fā)熱門 ， 眾多知名藥企前仆后繼進(jìn)入這一領(lǐng)域 ， 最終都鎩羽而歸 。 其背后的一個重要原因 ， 就是病因仍然成謎 。
科學(xué)界針對阿爾茲海默病的成因有多種假說 ， 圍繞這些假說有不同的藥物開發(fā) 。 Aduhelm就是根據(jù)“β類淀粉蛋白”假說研發(fā)的結(jié)果 。
Aduhelm是一種單克隆抗體 ， 可以與淀粉樣蛋白沉積結(jié)合 ， 激發(fā)免疫反應(yīng) ， 進(jìn)而清除沉積的蛋白斑塊 。
而根據(jù)紐約時報消息 ， 此前 ， 為了測試這一假說 ， 曾經(jīng)做過超過25項臨床試驗 ， 最終都宣告失敗了 。 這也給“β類淀粉蛋白”假說和Aduhelm等藥物的前途蒙上了陰影 。
如果Aduhelm可以經(jīng)受住臨床考驗 ， 不僅一度被推翻的“β淀粉樣蛋白假說”能起死回生 ， 自身的“錢途”也不可限量 。
不過 ， 藥品獲批并非“高枕無憂” 。 FDA表示 ， 根據(jù)“加速審批”的規(guī)則 ， FDA要求渤健進(jìn)行新的隨機(jī)對照臨床試驗以驗證臨床效益 。 如果該試驗未能驗證臨床效益 ， FDA可能會啟動程序 ， 撤銷對該藥物的批準(zhǔn) 。
Aduhelm的定價仍然沒有正式公布 ， 已有衡量新藥價值的非營利性機(jī)構(gòu) ， 根據(jù)初步分析認(rèn)為 ， 如果該藥年均費用在2500美元至8300美元之間 ， 則它還是具有成本效益的 。 這一評估結(jié)果 ， 將為保險公司拒絕使用該藥提供支持 。
Evercore ISI的分析師認(rèn)為 ， 如果該藥年均費用1萬美元 ， 則即使是價格和物流方面仍有挑戰(zhàn) 。 Aduhelm僅在美國 ， 就有可能為渤健帶來50億美元到60億美元的銷售額 。
FDA史上最具爭議的決定之一渤健（Biogen）與衛(wèi)材（Eisai）聯(lián)合開發(fā)的新藥獲得FDA的有條件批準(zhǔn)固然有里程碑上的意義 ， 但也是FDA史上最具爭議的決定之一 。
科學(xué)界對于新藥Aduhelm的爭議主要集中在三點 ， 一是渤健臨床試驗數(shù)據(jù)的不連續(xù)性和不充分性；二是渤健后期與FDA展開的密切合作 ， 讓人質(zhì)疑其結(jié)果的公平性；三是新藥的潛在副作用令醫(yī)生們擔(dān)憂 。
1991 年 ， 有學(xué)者提出類淀粉蛋白假說 ， 認(rèn)為可能是β類淀粉蛋白（Aβ）在大腦堆積導(dǎo)致阿爾茨海默病 。 而渤健的Aduhelm是一種單克隆抗體 ， 旨在去除β- 淀粉樣蛋白 。 由于此前許多減少淀粉樣蛋白的藥物在試驗中未能減緩癥狀 ， 所以學(xué)界尤其關(guān)注Aduhelm數(shù)據(jù)的可信度 。
如果被證實有效 ， 它將支持一個長期存在的、未經(jīng)證實的理論 ， 即如果足夠早的用藥攻擊淀粉樣蛋白 ， 會對阿爾茨海默癥患者有所幫助 。
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