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治一次管3年，降脂新革命，讓壞膽固醇持續(xù)降低56%！



降脂治療 ， 治一次有效3年 。 這對于每天還需要吃藥控制血脂的患者是不是有著巨大的吸引力？
目前臨床中降脂治療應(yīng)用最廣泛的藥物就是他汀類藥物 ， 全世界每天有超過3000萬人服用他汀 ， 他汀類藥物通過控制機(jī)體自身合成內(nèi)源性膽固醇 ， 從而達(dá)到控制血脂的目的 。 但是患者需要通過每天服藥 ， 保持一定的血藥濃度才能達(dá)到良好的降脂效果 。
而近日的一項(xiàng)新的研究成果發(fā)表 ， 或許在不久的將來對這一傳統(tǒng)的降脂方式作出重大突破 。
近日 ， 由美國賓夕法尼亞大學(xué)基因治療專家團(tuán)隊(duì)發(fā)表在Molecular therapy雜志上的新研究 ， 通過對PCKS9基因的編輯 ， 實(shí)現(xiàn)了基因編輯治療的兩個關(guān)鍵目標(biāo)：安全性和持久性 。 研究首次報道 ， 一次性基因編輯可以顯著降低動物體內(nèi)的PCSK9蛋白和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平長達(dá)3年之久！
【治一次管3年，降脂新革命，讓壞膽固醇持續(xù)降低56%！】
治一次管3年，降脂新革命，讓壞膽固醇持續(xù)降低56%！
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PCSK9這個名字大家還記得嗎？
PCSK9是降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的一個重要靶點(diǎn) ， 目前已經(jīng)有多款靶向PCSK9的抗體療法獲批上市 。
之前介紹過的每月打2次的“降脂疫苗”就是PCSK9抑制劑 。
而今天說的“治一次管3年”的降脂新革命 ， 是對于PCKS9的基因編輯療法 。
知識加油站：什么是基因編輯療法？
即采用基因編輯 (Gene Editing) 技術(shù)直接修正原本變異的基因 ， 以產(chǎn)生正常的基因產(chǎn)物 。
以文中降低膽固醇的基因編輯療法為例：
PCSK9作為降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的一個重要靶點(diǎn) ， 通過基因編輯技術(shù) ， 讓編碼PCSK9蛋白的基因失活 ， 從而達(dá)到降低LDL-C的目的 。 經(jīng)過治療后表現(xiàn)出循環(huán)PCSK9和LDL-C的持續(xù)減少 ， 這也是實(shí)現(xiàn)長效降脂的原理 。

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基因編輯療法如何實(shí)現(xiàn) “治一次有效3年”？
基因編輯技術(shù)通過腺相關(guān)病毒（AAV）將對靶向PCSK9基因的編輯遞送到肝臟中 ， 而在此后的3年時間 ， 肝臟細(xì)胞雖然經(jīng)歷了一次又一次的更新迭代 ， 但基因編輯對基因組的改變又一代一代的被傳到新生代的肝細(xì)胞中 ， 讓體內(nèi)靶向基因破壞發(fā)揮持久的作用 。
而此次美國賓夕法尼亞大學(xué)基因治療專家團(tuán)隊(duì)發(fā)表的結(jié)果也十分喜人 ， 通過基因編輯療法PCSK9蛋白水平持續(xù)降低了85% ， 而LDL-C水平持續(xù)降低56% 。

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基因編輯療法安全性如何？
由于基因編輯療法對于大眾來講還很陌生 ， 而且從PCSK9 的突變基因發(fā)現(xiàn)至今的也就短短十幾年時間 ， 因此 ， 基因編輯療法的安全性、有效性也是大家比較關(guān)注的點(diǎn) 。
? 安全性：脫靶效應(yīng)
前面說到基因編輯技術(shù)通過腺相關(guān)病毒（AAV）將對靶向PCSK9基因的編輯遞送到肝臟中 ， 但在這個過程中存在一定幾率發(fā)生 ， 本不需要被編輯的DNA序列被編輯了 ， 從而引發(fā)無法預(yù)計的不良反應(yīng) 。

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? 有效性：編輯的效率
目前 ， 基因編輯的效率還無法達(dá)到100% ， 也就是說無法糾正體內(nèi)所有原先變異的基因 ， 那么就可能對療效產(chǎn)生一定的影響 。
對于以上的兩點(diǎn)質(zhì)疑 ， 此次美國賓夕法尼亞大學(xué)基因治療專家團(tuán)隊(duì)也在研究結(jié)果中說明：PCSK9位點(diǎn)的基因編輯十分穩(wěn)定 ， 脫靶率低 ， 肝臟組織病理沒有發(fā)現(xiàn)明顯的不良變化 。
由此可見 ， 如此令人欣喜的研究結(jié)果是支持臨床轉(zhuǎn)化的 。 希望在幾年后 ， 這種基因編輯藥物的上市 ， 將能夠給廣大心血管病患者帶來更大的便利 。
本文為***作者原創(chuàng) ， 未經(jīng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載

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