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新聞現(xiàn)場(chǎng)|多地法布雷患者呼吁：一年藥費(fèi)百余萬，有藥卻用不起是我們共同的痛


（健康時(shí)報(bào)采訪人員邱越）
“有了藥卻用不起藥 ， 就是我們法布雷患者的窘境 。 ”法布雷患者的妻子王點(diǎn)點(diǎn)（化名）在****健康客戶端“看病用藥投訴留言板”上寫下多年來與法布雷病抗?fàn)幹?。
截止到5月31日 ， ****健康客戶端“看病用藥投訴留言板”陸續(xù)收到近30余位法布雷患者的留言 ， 他們都有一個(gè)共同的訴求——建立法布雷病用藥保障機(jī)制 ， 解決患者的用藥難題 。
根據(jù)《中國(guó)法布雷病診療專家共識(shí)（2021年版）》 ， 法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳溶酶體貯積癥 。 2020年6月6日 ， 由賽諾菲研發(fā)的中國(guó)首個(gè)法布雷病特效藥法布贊（注射用阿加糖酶 β）在國(guó)內(nèi)上市 ， 8月28日 ， 由武田制藥研發(fā)的特效藥瑞普佳（注射用阿加糖酶α）也在中國(guó)獲批上市 。
特效藥的上市給全國(guó)300多位法布雷病確診患者帶來了希望 ， 但由于藥物未被納入醫(yī)保 ， 一年動(dòng)輒百余萬的費(fèi)用讓絕大多數(shù)患者望而卻步 。

新聞現(xiàn)場(chǎng)|多地法布雷患者呼吁：一年藥費(fèi)百余萬，有藥卻用不起是我們共同的痛
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從看病到確診花了近20年
2001年 ， 結(jié)婚三年多的范毓（化名）懷孕了 ， 這個(gè)孩子她和丈夫期盼已久 。 在建檔體檢時(shí) ， 范毓意外被查出尿蛋白3個(gè)+ 。 由于擔(dān)心是腎炎 ， 范毓掛了北京某三甲醫(yī)院的專家號(hào) ， 進(jìn)行進(jìn)一步的檢查 ， 果然被診斷為腎炎 。
為了積極治療 ， 范毓和丈夫商量先把孩子拿掉 ， 等身體恢復(fù)了 ， 再重新備孕 。 “而這一晃就是20年 。 因?yàn)槌掷m(xù)吃藥病也不見好 ， 要孩子的事再?zèng)]有提上日程 。 ”
直到2020年 ， 范毓開始出現(xiàn)胸悶、憋氣、惡心、嘔吐、走路不穩(wěn)等情況“直到這時(shí) ， 才有醫(yī)生開始懷疑我是法布雷病 ， 并建議我做進(jìn)一步的基因檢測(cè) 。 ”范毓說 。
2020年6月 ， 范毓在北京大學(xué)人民醫(yī)院住院治療一周 ， 接受了基因檢測(cè)和包括尿常規(guī)、超聲心動(dòng)、心臟核磁、腦部核磁等一些列檢查 ， 基因檢測(cè)結(jié)果顯示 ， 范毓為基因突變引起的法布雷病 。 “而這距離我被診斷為腎炎 ， 已經(jīng)過了快20年 。 ”范毓說 。
《中國(guó)法布雷病診療專家共識(shí)（2021年版）》指出 ， 法布雷病臨床表現(xiàn)多樣且不具特異性 ， 對(duì)無法布雷病家族史、臨床表現(xiàn)不典型者 ， 診斷十分困難 ， 易導(dǎo)致誤診 ， 需與其他疾病鑒別 。
王點(diǎn)點(diǎn)的丈夫?qū)O博（化名）早在青少年時(shí)期就確診了法布雷病 ， 但由于對(duì)這個(gè)病知之甚少 ， 且當(dāng)時(shí)只發(fā)現(xiàn)有手腳疼痛的問題 ， 每次發(fā)病就吃止疼藥撐過去 。 直到2014年孫博26歲時(shí) ， 由于懷疑腎臟出現(xiàn)問題住院 ， 才再次確診法布雷病 。 此時(shí)的檢查結(jié)果顯示 ， 其腎臟、心臟等多臟器已經(jīng)出現(xiàn)了不同程度的損傷 。
由于沒有特效藥 ， 六、七年來 ， 這個(gè)年輕的家庭一直與法布雷病的并發(fā)癥抗?fàn)幹?， “說白了就是哪疼醫(yī)哪 ， 每天一把一把地吃藥 ， 最多的時(shí)候 ， 同時(shí)有8種藥在吃 。 ”王點(diǎn)點(diǎn)告訴健康時(shí)報(bào)采訪人員 ， “但從檢查指標(biāo)來看 ， 這些藥物對(duì)我先生的病情作用微乎其微 。 ”
特效藥費(fèi)用一年動(dòng)輒上百萬
“法布贊和瑞普佳是我們法布雷患者最后的希望 ， 只要用上這個(gè)藥 ， 就可以控制住病情不再惡化 ， 恢復(fù)普通人的生活 ， 否則我愛人下一步就是透析、換腎 ， 甚至腦梗、死亡 。 ”說到這里 ， 王點(diǎn)點(diǎn)聲音都有些顫抖 ， “留給我的時(shí)間不多了 。 ”
“但是要長(zhǎng)期服用的藥 ， 也就是說每年我們都要花這100多萬 ， 這是想都不敢想的事 。 ”王點(diǎn)點(diǎn)說 。 “如果有藥了 ， 患者卻用不起 ， 那意義在哪呢？”
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《中國(guó)法布雷病診療專家共識(shí)（2021年版）》顯示 ， 法布雷病的治療目標(biāo)在于延緩疾病進(jìn)展 ， 改善生活質(zhì)量 ， 降低相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)病率 ， 延長(zhǎng)患者生存期 。 阿加糖酶β和阿加糖酶α對(duì)法布雷病患者治療效果顯著 ， 及早啟動(dòng)治療患者獲益更大 。
但高昂的藥價(jià)是擺在患者面前一道無法逾越的鴻溝 。 以法布贊為例 ， 推薦治療劑量為1.0 mg/kg體重 ， 每2周靜脈輸注1次 ， 按孫博53公斤的體重計(jì)算 ， 一年的費(fèi)用大概是106.7萬 。 瑞普佳的費(fèi)用與法布贊相差無幾 。
根據(jù)中國(guó)罕見病聯(lián)盟2019年發(fā)起的一項(xiàng)針對(duì)罕見病患者的調(diào)查 ， 在接受調(diào)查的195位法布雷患者中 ， 年收入在3-10萬的占比41.6% ， 無收入人群占22.3% ， 年收入在30萬以上的只有1.8% 。 在無業(yè)人群中 ， 因患法布雷病而導(dǎo)致現(xiàn)狀的占84.85% 。
目前 ， 在法布雷北京病友群里 ， 共有11位法布雷病患者 ， 涉及8個(gè)家庭 。 王點(diǎn)點(diǎn)統(tǒng)計(jì)了這11位患者的收入 ， 由于受身體因素所限 ， 絕大部分患者的年收入都在5-10萬之間 ， 還有多位是無業(yè)狀態(tài) ， 收入最高的一位年收入約為50萬 ， “而他截止目前 ， 也只打過一次法布贊 ， 一次就是5萬多 ， 哪怕他收入不錯(cuò) ， 也不可能自費(fèi)足量用藥 。 ”王點(diǎn)點(diǎn)告訴健康時(shí)報(bào)采訪人員 。

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