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血友病新藥在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，讓更多患者邁向“零出血”


5月7日 ， 采訪人員從羅氏制藥（中國(guó)）獲悉 ， 羅氏新藥舒友立樂(lè)（化學(xué)通用名：艾美賽珠單抗）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn) ， 用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏 ， FVIII<1%）成人及兒童患者的常規(guī)預(yù)防治療 ， 以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率 。

血友病新藥在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，讓更多患者邁向“零出血”
本文插圖
圖/視覺(jué)中國(guó)

血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病 。 由于血液中缺乏足夠的凝血因子VIII ， 血友病患者的關(guān)節(jié)、肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等會(huì)發(fā)生頻繁、反復(fù)的出血 ， 可導(dǎo)致關(guān)節(jié)永久性損傷、殘疾等嚴(yán)重后果 。
目前 ， 中國(guó)約有13.6萬(wàn)名患者 ， 其中A型血友病最為常見(jiàn) ， 約占所有血友病的80%-85% 。 而在所有A型血友病患者中 ， 約70%-80%的重度及90%-95%的中輕度患者體內(nèi)不存在凝血因子VIII抑制物 。
“預(yù)防治療是A型血友病最主要的治療方法之一 。 ”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血中心主任楊仁池教授表示 ， “通過(guò)對(duì)血友病患者提前進(jìn)行凝血因子補(bǔ)充 ， 使其維持在一定水平 ， 可以降低出血風(fēng)險(xiǎn) ， 維持正常關(guān)節(jié)和肌肉功能 。 長(zhǎng)期規(guī)范化的預(yù)防治療 ， 甚至能夠使患者實(shí)現(xiàn)零出血的目標(biāo) 。 ”
2020年 ， 世界血友病聯(lián)盟發(fā)布《血友病管理指南》明確指出：預(yù)防治療是中重度血友病患者 ， 特別是兒童患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案 ， 應(yīng)在任何時(shí)候都進(jìn)行預(yù)防治療 ， 以避免出血 。
然而 ， 目前我國(guó)僅有不到10%的血友病患者接受了預(yù)防治療 ， 預(yù)防治療率遠(yuǎn)低于世界平均和發(fā)達(dá)國(guó)家水平 ， 因治療不足導(dǎo)致成年患者致殘率高達(dá)70% 。
“長(zhǎng)期以來(lái) ， A型血友病標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療需要每周進(jìn)行2-3次FVIII靜脈輸注 ， 每年注射總次數(shù)高達(dá)約104-183次 ， 治療負(fù)擔(dān)不言而喻 。 ”北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任趙永強(qiáng)教授認(rèn)為 ， “頻繁靜脈注射不僅加劇了血友病患者出血風(fēng)險(xiǎn) ， 也成為了預(yù)防治療的重要限制因素之一 。 ”

血友病新藥在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，讓更多患者邁向“零出血”
本文插圖
圖/視覺(jué)中國(guó)（圖文無(wú)關(guān)）

據(jù)悉 ， 此次舒友立樂(lè)非抑制物適應(yīng)癥獲批是基于三項(xiàng)關(guān)鍵性三期臨床試驗(yàn)HAVEN 3、HAVEN 4及HAVEN 5 。
【血友病新藥在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，讓更多患者邁向“零出血”】南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科副主任孫競(jìng)教授表示 ， 繼2018年在中國(guó)獲批用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常規(guī)預(yù)防性治療后 ， 此次舒友立樂(lè)在國(guó)內(nèi)再添新適應(yīng)癥 ， 無(wú)疑為醫(yī)生提供了新的治療選擇 。 無(wú)論是抑制物或非抑制物患者 ， 艾美賽珠單抗均顯示出了優(yōu)異的療效和安全性結(jié)果 ， 有望幫助更多患者有效防止出血或降低出血發(fā)生的頻率 ， 最終遠(yuǎn)離輪椅乃至回歸正常生活 ， 擁有“零出血”的自由人生 。

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