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獨(dú)家數(shù)據(jù)！龐貝病新藥研發(fā)趨勢(shì)


▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)編輯
據(jù)世界衛(wèi)生組織估計(jì) ， 當(dāng)前世界上有6000-8000種罕見(jiàn)病 ， 影響多達(dá)4億患者的生活 。 罕見(jiàn)病與每個(gè)人息息相關(guān) ， 只要有生命的傳承 ， 就有發(fā)生罕見(jiàn)病的可能 。 在多方努力下 ， 罕見(jiàn)病藥物逐漸成為創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)的重要組成部分 。 2020年 ， 美國(guó)FDA批準(zhǔn)的孤兒藥數(shù)目高達(dá)31個(gè) ， 占美國(guó)FDA全年批準(zhǔn)新藥的58.5% ， 占比創(chuàng)近10年來(lái)新高 。 龐貝病（Pompe disease）是由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）引起的遺傳性溶酶體儲(chǔ)存障礙 ， GAA的水平降低或缺失導(dǎo)致肌肉和其他組織溶酶體中底物糖原的積累 ， 因此又稱為Ⅱ型糖原累積病 ， 是一種罕見(jiàn)病 。 全球新生兒患病率約在1/40000左右 ， 但不同國(guó)家或地區(qū)有所差異 。 目前 ， 酶替代療法是唯一獲批療法 ， 但仍有未滿足的臨床需求 。 本次分析系列 ， 基于科技論文和專利活動(dòng)數(shù)據(jù)、以及近期行業(yè)新聞和動(dòng)態(tài) ， 發(fā)現(xiàn)了數(shù)據(jù)背后一些規(guī)律和邏輯 。 希望以此為該領(lǐng)域的新藥研發(fā)出一份力 ， 幫助龐貝氏癥在內(nèi)的罕見(jiàn)病群體 ， 共同呵護(hù)我們的未來(lái) 。

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