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進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥:盼藥物加速引進(jìn)審批


河南省安陽市張先生:我是一名罕見病進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥(簡稱DMD)患兒的家長 , 孩子于5歲時(shí)確診 , 但是目前國內(nèi)無藥可治 。 我了解到患上這種病的小孩一般8歲左右失去行走能 , 二十歲左右因呼吸肌 , 心肌受累而有生命危險(xiǎn) 。 目前我們只能服用激素來延緩病情 , 服用激素對孩子有很大的副作用 , 會(huì)出現(xiàn)肥胖、發(fā)育遲緩、骨質(zhì)疏松等癥狀 , 但是現(xiàn)在我了解到 , 國外已經(jīng)有一些治療性的藥物 , 是否可以加快審批流程 。

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