賓厄姆頓研究人員獲得FDA批準(zhǔn)治療世界上最常見遺傳病的藥物

賓厄姆頓大學(xué)藥學(xué)和藥物科學(xué)學(xué)院教授開發(fā)的一種新藥已獲得食品和藥物管理局(FDA) 的批準(zhǔn)，用于治療杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DMD) 患者，這是一種常見的遺傳性疾病，主要影響年輕男孩。

文章插圖
【賓厄姆頓研究人員獲得FDA批準(zhǔn)治療世界上最常見遺傳病的藥物】DMD 是最常見的遺傳病。它會(huì)導(dǎo)致肌肉組織中抗肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的丟失，導(dǎo)致肌肉逐漸無(wú)力并影響日常活動(dòng) 。DMD 基因是人類基因組中最大的基因，跨越 X 染色體上的 2,300,000 個(gè)堿基對(duì)(DNA 代碼字母) 。由于該基因位于 X 染色體上，因此大多數(shù)年輕男孩都會(huì)受到影響。
Kanneboyina Nagaraju，藥學(xué)教授、藥學(xué)與藥物科學(xué)學(xué)院院長(zhǎng);埃里克 ·霍夫曼(Eric Hoffman)是制藥科學(xué)教授兼研究與研發(fā)副院長(zhǎng)，他們花了 13 年的時(shí)間開發(fā)瓦莫洛龍。
“Agamree 旨在將糖皮質(zhì)激素類藥物的益處與一些關(guān)鍵副作用(例如與這些藥物相關(guān)的骨骼和生長(zhǎng)障礙)區(qū)分開來(lái)，”Nagaraju 說(shuō) 。他的實(shí)驗(yàn)室十多年前在 DMD 小鼠模型中測(cè)試了瓦莫龍，為將該藥物推進(jìn)人體試驗(yàn)提供了臨床前數(shù)據(jù) 。
FDA 的批準(zhǔn)是在歐洲藥品協(xié)會(huì) (EMA) 發(fā)布“CHMP 積極意見”之后發(fā)布的，表明他們預(yù)計(jì)將批準(zhǔn)這種第一種“解離類固醇抗炎藥”，成為第一個(gè)在歐洲獲得完全批準(zhǔn)用于治療 DMD 的藥物。
Hoffman 自 1985 年以來(lái)一直致力于 DMD 的轉(zhuǎn)化研究，他成立了國(guó)際神經(jīng)肌肉合作研究小組 (CINRG)，以開展 DMD 的穩(wěn)健臨床試驗(yàn) 。瓦莫洛龍成為 CINRG 國(guó)際臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)首批測(cè)試的藥物之一。在一項(xiàng)對(duì) 121 名 4 至 7 歲 DMD 男孩進(jìn)行的雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中，發(fā)現(xiàn)與安慰劑相比，瓦莫龍可以增加力量和活動(dòng)能力。這項(xiàng)獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)的雙盲安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)在 11 個(gè)國(guó)家的 32 家學(xué)術(shù)醫(yī)院進(jìn)行。
自從在華盛頓特區(qū)兒童國(guó)家醫(yī)療中心聯(lián)手以來(lái)，Nagaraju 和 Hoffman 一直是密切的合作者和朋友。他們與 ReveraGen 化學(xué)副總裁、藥物化學(xué)家 John McCall 一起創(chuàng)立了分拆公司 ReveraGen BioPharma，以通過(guò)藥物開發(fā)途徑推進(jìn)瓦莫洛龍的發(fā)展。
“我最初提出將瓦莫龍作為膜穩(wěn)定劑來(lái)對(duì)抗 DMD 患者肌肉中的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白缺乏癥，”McCall 說(shuō) 。“隨著 Raju、Eric 和我對(duì)瓦莫洛龍的了解越來(lái)越多，我們發(fā)現(xiàn)它是一種解離類固醇，與傳統(tǒng)的糖皮質(zhì)激素抗炎藥相比，具有多種新的結(jié)構(gòu)/活性關(guān)系，并且是進(jìn)入 DMD 臨床試驗(yàn)的有力候選者。”
該團(tuán)隊(duì)利用了政府(和歐盟)和非營(yíng)利基金會(huì)科研支持的多個(gè)來(lái)源，通過(guò)藥物開發(fā)途徑多個(gè)步驟的廣泛同行評(píng)審，有效地“降低”了瓦莫洛龍的風(fēng)險(xiǎn) 。
霍夫曼說(shuō)：“我們?yōu)橥吣妪埶幬锱鷾?zhǔn)所依據(jù)的特別強(qiáng)大的臨床前和臨床研究感到自豪，只有通過(guò)國(guó)際合作學(xué)術(shù)臨床網(wǎng)絡(luò)才能實(shí)現(xiàn) 。”

賓厄姆頓研究人員獲得FDA批準(zhǔn)治療世界上最常見遺傳病的藥物

推薦閱讀

如何找尋自我

縫紉機(jī)調(diào)線器怎么安裝平車方法如何

強(qiáng)組詞強(qiáng)字組詞

火筍雞翅的做法（增肥食譜）

閨女生日快樂(lè)祝福語(yǔ)朋友圈

LV請(qǐng)來(lái)潮牌設(shè)計(jì)師做藝術(shù)總監(jiān)，看中的是啥

老虎豆怎么做好吃老虎豆圖片怎樣弄來(lái)吃

暖氣有流水聲是什么原因

皮球是什么體

手機(jī)怎樣開通QQ空間

男生發(fā)mua說(shuō)明 mua是什么意思

手指蓋凹陷怎么回事

對(duì)自己的生活失去掌控咋調(diào)整

小米10s怎么沒(méi)有月亮模式

我想找個(gè)偏僻的地方搞養(yǎng)殖！有沒(méi)有推薦的地方？

南京養(yǎng)老金認(rèn)證上門服務(wù)怎么申請(qǐng) 南京市養(yǎng)老金認(rèn)證

如何評(píng)價(jià)豬場(chǎng)閹割豬？

最后一個(gè)字是豹的成語(yǔ)

泰山散酒怎么樣

貓發(fā)情的聲音(貓發(fā)情的叫聲)