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阿爾茨海默氏癥β淀粉樣蛋白抗體Aduhelm獲FDA加速批準


阿爾茨海默氏癥（AD）迎來重磅消息！6月7日 ， 美國食品和藥物管理局（FDA）批準渤健/衛材β淀粉樣蛋白抗體Aduhelm（aducanumab-avwa） ， 用于治療阿爾茨海默氏癥（AD） 。 Aduhelm通過加速審批程序獲得批準 ， 是自2003年以來美國FDA批準的首個治療AD的新藥 。 此前 ， FDA已授予aducanumab-avwa快速通道資格（FTD） 。

阿爾茨海默氏癥β淀粉樣蛋白抗體Aduhelm獲FDA加速批準
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加速批準 ， 將使患者能夠更早的獲得藥物治療 。 ADUHELM的加速批準是基于臨床試驗數據證明ADUHELM在減少β -淀粉樣蛋白斑塊方面的效果 。 β -淀粉樣蛋白斑塊是一種很有可能預測臨床獲益的生物標志物 ， 在這種情況下可減少臨床衰退 。 ADUHELM作為阿爾茨海默病治療適應癥的繼續批準可能取決于驗證性試驗的臨床效益 。
AD是一種不可逆轉的、進行性的大腦疾病 ， 它會慢慢破壞人的記憶和思維能力 ， 最終破壞執行簡單任務的能力 。 雖然AD的具體病因尚不完全清楚 ， 但它的特點是大腦的變化 ， 包括淀粉樣斑塊和神經原纖維（tau）纏結 ， 導致神經元及其聯系的喪失 。 這些變化影響一個人的記憶和思考能力 。
Aduhelm代表著同類首個被批準用于治療AD的藥物 ， 是自2003年以來批準治療AD的首個新療法 ， 也是第一個針對AD基礎病理生理學的療法 。

阿爾茨海默氏癥β淀粉樣蛋白抗體Aduhelm獲FDA加速批準
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在兩項3期臨床試驗中評估了ADUHELM的療效 ， 這兩項試驗分別為EMERGE(研究1)和ENGAGE(研究2) ， 試驗對象為阿爾茨海默病早期(輕度認知功能障礙和輕度癡呆)且經證實存在淀粉樣病變的患者 。
在雙盲、隨機、安慰劑對照、劑量范圍的1b期研究PRIME(研究3)中也評估了ADUHELM的作用 。 在這些研究中 ， ADUHELM一致顯示出對降低淀粉樣β斑塊的劑量和時間依賴性效應(在ENGAGE中降低59%[p
ADUHELM的安全性在至少接受了一劑ADUHELM的3000多名患者中表現良好 。 最常報道的不良事件是x線檢查被稱為淀粉樣蛋白相關顯像異常 ， 或“ARIA” 。 在接受ADUHELM 10mg /kg治療的患者中 ， 有41%的患者出現ARIA (-E和/或-H) ， 而安慰劑組僅為10% 。 在接受ADUHELM 10 mg/kg治療并觀察到ARIA (-E和/或-H)的患者中 ， 有24%出現臨床癥狀 ， 而安慰劑組為5% 。 ARIA患者最常見的癥狀是頭痛 。 其他與ARIA相關的癥狀包括神志不清、頭暈、視覺障礙和惡心 。 至少2%接受ADUHELM治療的患者和至少2%比安慰劑治療的患者出現的不良反應為ARIA-E、頭痛、ARIA-H微出血、ARIA-H淺表鐵質沉著、摔倒、腹瀉和意識混亂/譫妄/精神狀態改變/定向障礙 。
這些結果支持了Aduhelm的加速批準 ， 該批準基于大腦中淀粉樣β斑塊減少的替代終點 ， 這是AD標志性特征 。 研究中 ， 使用正電子發射斷層掃描（PET）成像對淀粉樣β斑塊進行定量 ， 以估計預計受到AD病理學廣泛影響的大腦區域的復合物中的淀粉樣β斑塊水平 ， 并與預計不會受到這種病理學影響的大腦區域進行對比 。
原文出處：FDA Grants Accelerated approval for Alzheimer’s Drug
【阿爾茨海默氏癥β淀粉樣蛋白抗體Aduhelm獲FDA加速批準】注：以上資訊來源于網絡 ， 由香港濟民藥業整理編輯（如有錯漏 ， 請幫忙指正） ， 只為提供全球最新上市藥品的資訊 ， 幫助中國患者了解國際新藥動態 ， 僅供醫護人員內部討論 ， 不作任何用藥依據 ， 具體用藥指引 ， 請咨詢主治醫師 。

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