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新型抗病毒技術能精準遞送直搗皰疹病毒“老巢”( 二 )


蔡宇伽表示 ， 該技術有兩大特點 ， 一是靶向病毒的基因組 ， 不改變人的基因 ， 安全性好；二是瞬時性基因編輯 ， 可以最大限度地減少脫靶風險 ， 并避免免疫反應 。
有望實現HPV感染等治療
為了證明HELP的抗病毒效果 ， 研究團隊采用預防型、治療型和復發型三種不同的小鼠感染模型 ， 發現在三種不同的HSV感染模型上 ， HSV-1的復制均得到有效遏制 ， 有效預防皰疹性基質性角膜炎的發生 。 此外 ， 研究團隊利用捐獻者角膜也觀察到該技術可以有效清除HSV-1病毒 。
作為我國基因治療方面的原創性抗病毒新技術 ， HELP從細胞水平研究到動物水平研究 ， 再到捐獻者角膜研究 ， 都完成了步驟完備、論證可靠的臨床前研究 。
洪佳旭表示 ， HELP可以清除三叉神經節內潛伏的病毒 ， 這在病毒性角膜炎的療法研究上尚屬首次 。 從原理上講 ， 阿昔洛韋及其類似物治的是“標” ， HELP技術治的才是“本” 。
“將基因編輯運用于單皰病毒性角膜炎的治療是從0到1的創新突破 。 ”中山大學中山眼科中心副主任袁進表示 ， 該研究證實 ， 在單皰病毒性角膜炎動物模型上通過基因編輯可抑制HSV病毒的轉運和復制 ， 有望成為一種病毒性角膜炎的全新療法 ， 解決病毒性角膜炎復發這一臨床難題 。
目前 ， 在復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院倫理委員會的論證及許可下 ， 洪佳旭團隊正在主持開展基于本項技術的初期可控的臨床應用研究 。 未來或將應用拓展至其他遺傳性眼科疾病的治療 。
他表示 ， 雖然目前HBV、HPV等病毒有疫苗可用 ， 但人類一旦感染仍然沒有特效藥物 。 在不遠的將來 ， HELP技術也可用于治療這些難應對的人類病毒引起的感染 ， 打通基因編輯體內治療的“最后一公里” 。
相關論文信息：https://doi.org/10.1038/s41587-020-00781-8

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