財(cái)新健康|解藥｜渤健阿爾茲海默新藥試驗(yàn)結(jié)果遭質(zhì)疑 FDA態(tài)度引爭議

導(dǎo)讀
渤健新藥臨床試驗(yàn)結(jié)果并不理想，美國FDA批準(zhǔn)藥物通常要有兩個有支撐性證據(jù)的有效研究，而該藥物的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)僅有一項(xiàng)顯示出積極的結(jié)果，在近期召開的藥物咨詢會議上，絕大多數(shù)專家對該藥表示質(zhì)疑或反對，而FDA的積極態(tài)度更引來爭議

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2020年11月6日，在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）召集的外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會議上，多名專家對渤健公司申請的阿爾茲海默病治療藥物Aducanumab有效性難以認(rèn)可。
文丨實(shí)習(xí)采訪人員李冰睿采訪人員馬丹萌
一款備受期待的阿爾茲海默藥近期被大量專家表態(tài)質(zhì)疑或反對。 2020年11月6日，在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）召集的外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會議上，多名專家對渤健公司（Biogen ， BIIB.NASDAQ）申請的阿爾茲海默病治療藥物Aducanumab有效性難以認(rèn)可。美股周一開盤時，渤健公司股價一度下挫超過30% 。
阿爾茲海默病（AD）是一種起病隱匿的神經(jīng)退行性疾病，病情會隨時間增長不斷惡化。對個人而言，患者認(rèn)知能力會逐步下降，行為能力不斷衰退，記憶丟失，影響其正常生活。中國疾控中心慢性非傳染性疾病預(yù)防控制中心黨組書記李志新此前在國家衛(wèi)健委發(fā)布會上指出，中國老年期癡呆癥患病率約為5.56% ，據(jù)此估算，目前中國老年期癡呆癥患者約為900多萬，預(yù)計(jì)至2050年，這一數(shù)字將超過4000萬，其中約60%為阿爾茲海默癥。（詳見財(cái)新網(wǎng)《中國老人平均帶病生存8年國務(wù)院要求醫(yī)院調(diào)整科室安排》）
由于發(fā)病機(jī)制未明，阿爾茲海默藥物研發(fā)難度頗大，渤健公司的Aducanumab基于β淀粉樣蛋白（Aβ）聚積機(jī)制假說研發(fā) ，其試圖有選擇性的和患者腦中的β淀粉樣蛋白結(jié)合，防止其聚集成斑塊，斑塊聚集原被認(rèn)為可以引起神經(jīng)細(xì)胞死亡而致癡。
但Aducanumab的臨床試驗(yàn)結(jié)果并不理想。美國FDA批準(zhǔn)藥物通常要求有兩個有支撐性證據(jù)的有效研究，而Aducanumab藥物的兩個III期試驗(yàn)僅有一個顯示出積極的結(jié)果。 2019年3月，兩個III期臨床試驗(yàn)和一個重要的Ib期臨床試驗(yàn)被按下暫停鍵。
【財(cái)新健康|解藥｜渤健阿爾茲海默新藥試驗(yàn)結(jié)果遭質(zhì)疑 FDA態(tài)度引爭議】兩個III期試驗(yàn)指的是301號（ENGAGE）和302號（EMERGE）多中心、隨機(jī)、雙盲的對照研究，旨在評估Aducanumab的安全性與有效性。這兩項(xiàng)臨床研究通過對比試驗(yàn)組和對照組的認(rèn)知能力評分（CDR-SB）結(jié)果，以評估Aducanumab藥物每月劑量在減輕認(rèn)知功能障礙方面的功效。
前述1b期臨床試驗(yàn)則被標(biāo)記為103號研究（PRIME），是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的長期研究，旨在評估Aducanumab的耐受性和安全性。渤健公司在2015年公布該試驗(yàn)結(jié)果時一度讓業(yè)內(nèi)十分振奮，甚至讓禮來、羅氏等藥企重拾對Aβ靶點(diǎn)的信心，此后，渤健公司基于103號研究，設(shè)計(jì)了更大規(guī)模的臨床III期試驗(yàn) ，但結(jié)果卻不盡如人意。
在Aducanumab藥物的III期臨床試驗(yàn)中，僅有302號研究結(jié)果顯著。渤健公司認(rèn)為302號研究是支持Aducanumab藥物有效性的主要證據(jù) ，這一說法也獲得了FDA的認(rèn)可。然而在周五召集的會議中，幾乎所有委員會的專家都對此表示了質(zhì)疑。
委員會專家的意見仍非Aducanumab藥物能否上市的最終定論。渤健公司官網(wǎng)稱， FDA將參考咨詢委員會給出的建議，在2021年3月7日之前作出是否批準(zhǔn)該藥物的決定。
……
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