最新研制的新藥ribociclib抑制劑，打破了傳統(tǒng)抑制激素的治療方法，創(chuàng)新性地通過抑制癌細(xì)胞生長所需蛋白質(zhì)來起到阻礙癌細(xì)胞繁殖能力的作用。同時相較于傳統(tǒng)化療，它具有更少的毒性，且靶向性更強，能夠為患者帶來更高的存活率。

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2019年度中國醫(yī)學(xué)領(lǐng)域新突破TOP5

再次走向世界的中藥——青蒿素研究的新發(fā)現(xiàn)

2019年6月17日，針對近年來青蒿素在全球部分地區(qū)出現(xiàn)的“抗藥性”難題，諾獎獲得者屠呦呦及其團隊經(jīng)過多年攻堅，在“抗瘧機理研究”“抗藥性成因”“調(diào)整治療手段”等方面取得新突破，提出應(yīng)對“青蒿素抗藥性”難題的切實可行治療方案，并在“青蒿素治療紅斑狼瘡等適應(yīng)癥”“傳統(tǒng)中醫(yī)藥科研論著走出去”等方面取得新進展，獲得世界衛(wèi)生組織和國內(nèi)外權(quán)威專家的高度認(rèn)可。

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自主研發(fā)抗癌新藥FDA獲批——BTK抑制劑澤布替尼

2019年11月15日，百濟神州公司宣布，其自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼（英文商品名：BRUKINSA? ，英文通用名zanubrutinib）通過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn) ，用于治療既往接受過至少一項療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。這標(biāo)志著，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、在FDA獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，實現(xiàn)中國原研新藥出海“零的突破” 。同時，百濟神州已向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了該藥物兩款適應(yīng)癥的新藥上市申請，并均被納入優(yōu)先審評通道，在國內(nèi)獲批后，將在園區(qū)桑田島區(qū)域的小分子藥物生產(chǎn)基地進行生產(chǎn) 。

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延長癌癥生存期——國內(nèi)首個PD-L1新藥獲批

12月10日，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)阿斯利康旗下PD-L1藥物Imfinzi（度伐利尤單抗注射液）、商品名英飛凡上市，用于治療同步放化療后未進展的不可切除、III期非小細(xì)胞肺癌。

Imfinzi的相關(guān)研究結(jié)果進一步強化了PACIFIC方案作為這些患者的標(biāo)準(zhǔn)療法，并且對于這類以治愈為目的的腫瘤，這種生存趨勢還將繼續(xù) ，并朝著具有里程碑意義的五年生存率前進，對此我們持樂觀的態(tài)度。

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打破全球17年無新藥僵局——中國原創(chuàng)“九期一”獲批

2019年11月2日，國家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)了甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）上市注冊申請，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。打破這一領(lǐng)域全球17年無新藥上市的消息，引起了國內(nèi)外廣泛關(guān)注。

GV-971是我國原創(chuàng)、國際首個靶向腦 — 腸軸的阿爾茨海默癥治療新藥，其研發(fā)邏輯背后，是對阿爾茨海默癥發(fā)病機理的一種全新認(rèn)識。這款藥物的動物實驗結(jié)果發(fā)表在《Cell Research》上，提出機制可能是通過靶向腸道菌群，影響大腦，降低神經(jīng)炎。

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世界首例——中國完成基于基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病

2019年，北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心的鄧宏魁等人，在頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表關(guān)于“CRISPR-Cas9技術(shù)編輯造血干細(xì)胞”的新研究，并且首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者。這項研究的意義不僅限于艾滋病領(lǐng)域，對于CRISPR領(lǐng)域是“向前邁出了一大步” ，為基因編輯技術(shù)在臨床應(yīng)用的前景帶來了新的應(yīng)用場景。