晚期胃腸道間質(zhì)瘤治療重燃希望瑞派替尼震撼上市! _小知識

胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）是一類源于胃腸道間葉組織的腫瘤，其發(fā)病率在消化道腫瘤中僅次于胃癌和結(jié)直腸癌，約占胃腸道惡性腫瘤的1%-3%，多發(fā)于中老年患者，早期沒有明顯的癥狀表現(xiàn)，所以多數(shù)患者發(fā)現(xiàn)時即為晚期。
胃腸道間質(zhì)瘤的治療手段和治療藥物非常有限，尤其是大多數(shù)晚期患者還面臨耐藥的問題，所以我們迫切需要新型靶向藥物，突破胃腸道間質(zhì)瘤的耐藥困境。
胃腸道間質(zhì)瘤治療的主要手段
不同于其他種類的腫瘤，胃腸道間質(zhì)瘤對放化療都不太敏感，因此主要的治療方式是手術(shù)治療和靶向藥物治療。早期胃腸道間質(zhì)瘤患者一般采取手術(shù)切除，但術(shù)后仍有約80%的患者會發(fā)生復發(fā)或者轉(zhuǎn)移；對于轉(zhuǎn)移后以及本來就不可手術(shù)的患者以靶向藥物治療為主，

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但是靶向藥在起效的同時，患者仍會遇到耐藥的問題。
胃腸道間質(zhì)瘤治療曾陷入困境
目前治療胃腸道間質(zhì)瘤的一線靶向藥伊馬替尼，可使晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者中位總生存時間顯著提高，但有 10%-15%的患者在治療不到6個月時腫瘤出現(xiàn)進展，對伊馬替尼產(chǎn)生原發(fā)性耐藥。同時大部分患者在接受有效一線治療后的2-3年間也會出現(xiàn)腫瘤進展，表現(xiàn)為對伊馬替尼的繼發(fā)性耐藥。而目前二線用藥舒尼替尼和三線用藥瑞戈非尼雖然療效確切，但僅對部分突變類型有效，且與伊馬替尼一樣，同屬ATP的競爭性抑制劑，使用后依然會出現(xiàn)同樣的耐藥性。

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胃腸道間質(zhì)瘤新藥獲批，為晚期耐藥患者帶來治療新方案
【晚期胃腸道間質(zhì)瘤治療重燃希望瑞派替尼震撼上市!】正當晚期患者急需一款新型靶向藥物以解燃眉之急時，瑞派替尼的出現(xiàn)填補了無藥可用的空白。
瑞派替尼從藥物的作用原理上不同于以往的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），雙重作用機制能精準抑制KIT和PDGFRA的多種突變，克服多重耐藥，在TKI藥物研發(fā)中帶來革命性的改變。
III期臨床研究結(jié)果顯示，晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者對于瑞派替尼耐受良好；與安慰劑組相比，瑞派替尼顯著延長患者無進展生存期（PFS）6.3個月，顯著降低疾病進展或死亡風險達84%，展現(xiàn)出喜人的療效。
2021年3月瑞派替尼在國內(nèi)獲批上市，成為近10年來中國首個獲批上市的GIST四線治療藥物，于5月正式向全國各大醫(yī)院和藥房供藥。瑞派替尼的獲批上市有望改變中國晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者的耐藥治療困境，為廣大患者帶來生存獲益。
瑞派替尼用于治療二線GIST患者的INTRIGUE III期臨床研究目前正在進行中。對于瑞派替尼能否進入二線，造福患者，我們拭目以待。

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參考文章：
隱形殺手——胃腸道間質(zhì)瘤探秘
https://mp.weixin.qq.com/s/yJUSRLZSDZO2iA5_cobxwA
首個四線治療藥物上市，GIST迎來新里程碑，再鼎醫(yī)藥向胃腸癌方向領(lǐng)導者進發(fā)
https://mp.weixin.qq.com/s/slcyogFbNkknjq09Crj2fg
專家寄語瑞派替尼獲批上市，加速惠及中國GIST患者
https://mp.weixin.qq.com/s/20ka9qeMDm_b2zSjFy-xtA
胃腸間質(zhì)瘤患者的福音，張江藥企靶向新藥瑞派替尼開出首張?zhí)幏?br /> https://mp.weixin.qq.com/s/9onOVhIePUy0zlvBGE84Rg
Chinese consensus guidelines for diagnosis and management of gastrointestinal stromal tumor
http://www.gaca.org.cn/uploadfolder/files/201903/ny27_172683.pdf